[发明专利]寡核苷酸组合物及其方法

权利要求书

1.一种寡核苷酸，其中：

(a)所述寡核苷酸靶向SNP rs362273，并且所述寡核苷酸的碱基序列包含碱基序列GTTGATCTGTAGCAGCAGCT的至少15个连续碱基，所述至少15个连续碱基包括SNP位置，其中每个T可以独立地被U替换；

(b)所述寡核苷酸靶向SNP rs362272，并且所述寡核苷酸的碱基序列包含碱基序列ACATAGAGGACGCCGTGCAG、AGAGGACGCCGTGCAGGGCT、ATAGAGGACGCCGTGCAGGG、CACATAGAGGACGCCGTGCA、CATAGAGGACGCCGTGCAGG、GCACATAGAGGACGCCGTGC或TAGAGGACGCCGTGCAGGGC的至少15个连续碱基，所述至少15个连续碱基包括SNP位置，其中每个T可以独立地被U替换；

(c)所述寡核苷酸靶向SNP rs362273，并且所述寡核苷酸的碱基序列包含碱基序列AGCTGCTGCTACAGATCAAC、AGCTGCTGCTGCAGATCAAC、GGTTGATCTGTAGCAGCAGCT、GTTGATCTGTAGCAGCAGCT或TTGATCTGTAGCAGCAGCT的至少15个连续碱基，所述至少15个连续碱基包括SNP位置，其中每个T可以独立地被U替换；

(d)所述寡核苷酸靶向SNP rs362307，并且所述寡核苷酸的碱基序列包含碱基序列GGCACAAGGGCACAGAC、GGCACAAGGGCACAGACT或GGCACAAGGGCACAGACTT的至少15个连续碱基，所述至少15个连续碱基包括SNP位置，其中每个T可以独立地被U替换；

(e)所述寡核苷酸靶向SNP rs362331，并且所述寡核苷酸的碱基序列包含碱基序列GTGCACACAGTAGATGAGGG的至少15个连续碱基，所述至少15个连续碱基包括SNP位置，其中每个T可以独立地被U替换；或

(f)所述寡核苷酸靶向SNP rs363099，并且所述寡核苷酸的碱基序列包含碱基序列AAGGCTGAGCGGAGAAACCC、AGGCTGAGCGGAGAAACCCT、CAAGGCTGAGCGGAGAAACC、CTGAGCGGAGAAACCCTCCA、GCTGAGCGGAGAAACCCTCC、GGCTGAGCGGAGAAACCCTC或TGAGCGGAGAAACCCTCCAA的至少15个连续碱基，所述至少15个连续碱基包括SNP位置，其中每个T可以独立地被U替换；并且

其中所述寡核苷酸包含一个或多个手性核苷酸间键联。

2.如权利要求1所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸的碱基序列包含或是：

(a)GTTGATCTGTAGCAGCAGCT，其中每个T可以独立地被U替换；

(b)ACATAGAGGACGCCGTGCAG、AGAGGACGCCGTGCAGGGCT、ATAGAGGACGCCGTGCAGGG、CACATAGAGGACGCCGTGCA、CATAGAGGACGCCGTGCAGG、GCACATAGAGGACGCCGTGC或TAGAGGACGCCGTGCAGGGC，其中每个T可以独立地被U替换；

(c)AGCTGCTGCTACAGATCAAC、AGCTGCTGCTGCAGATCAAC、GGTTGATCTGTAGCAGCAGCT、GTTGATCTGTAGCAGCAGCT或TTGATCTGTAGCAGCAGCT，其中每个T可以独立地被U替换；

(d)GGCACAAGGGCACAGAC、GGCACAAGGGCACAGACT或GGCACAAGGGCACAGACTT，其中每个T可以独立地被U替换；

(e)GTGCACACAGTAGATGAGGG，其中每个T可以独立地被U替换；或

(f)AAGGCTGAGCGGAGAAACCC、AGGCTGAGCGGAGAAACCCT、CAAGGCTGAGCGGAGAAACC、CTGAGCGGAGAAACCCTCCA、GCTGAGCGGAGAAACCCTCC、GGCTGAGCGGAGAAACCCTC或TGAGCGGAGAAACCCTCCAA，其中每个T可以独立地被U替换。

3.如权利要求1或2所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸的每个核苷酸间键联独立地是天然磷酸酯键联、硫代磷酸酯键联或(n001)键联。