[发明专利]用于A型血友病的基因疗法的编码表达增加的重组FVIII变体的病毒载体在审
| 申请号： | 202080014260.8 | 申请日： | 2020-01-15 |
| 公开（公告）号： | CN113614104A | 公开（公告）日： | 2021-11-05 |
| 发明（设计）人： | H·罗滕施泰纳;F·沙伊夫灵格 | 申请（专利权）人： | 百深公司;百深有限责任公司 |
| 主分类号： | C07K14/755 | 分类号： | C07K14/755 |
| 代理公司： | 上海华诚知识产权代理有限公司 31300 | 代理人： | 汤国华 |
| 地址： | 美国伊*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 血友病 基因 疗法 编码 表达 增加 重组 fviii 变体 病毒 载体 | ||
1.一种核酸组合物，所述核酸组合物包含编码因子VIII蛋白的因子VIII多核苷酸，所述因子VIII多核苷酸具有CS12-FL-NA(SEQ ID NO:1)的核酸序列。
2.如权利要求1所述的核酸组合物，所述核酸组合物还包含可操作地连接于所述因子VIII多核苷酸的启动子多核苷酸，其中所述启动子多核苷酸具有hTTR(SEQ ID NO:6)的核酸序列。
3.如权利要求2所述的核酸组合物，其中所述启动子直接附接于所述因子VIII多核苷酸。
4.如权利要求1至3中任一项所述的核酸组合物，所述核酸组合物还包含可操作地连接于所述因子VIII多核苷酸的肝特异性元件，其中所述肝特异性元件具有CRM8(SEQ ID NO:5)的序列。
5.如权利要求4所述的核酸组合物，其中第二肝特异性元件可操作地连接于所述因子VIII多肽。
6.如权利要求4或5所述的核酸组合物，其中所述肝特异性元件和所述启动子直接附接。
7.如权利要求1所述的核酸组合物，所述核酸组合物具有包含CS12-CRM8.2-Vr(SEQ IDNO:3)的核酸序列。
8.一种哺乳动物基因治疗载体，所述哺乳动物基因治疗载体包含根据权利要求1至7中任一项所述的核酸组合物。
9.如权利要求8所述的哺乳动物基因治疗载体，其中所述哺乳动物基因治疗载体是腺相关病毒(AAV)载体。
10.如权利要求9所述的哺乳动物基因治疗载体，其中所述AAV载体是血清8型腺相关病毒(AAV-8)载体。
11.根据权利要求8至10中任一项所述的哺乳动物基因治疗载体，其中所述核酸组合物是编码因子VIII蛋白的单链多核苷酸。
12.一种腺相关病毒(AAV)颗粒，所述腺相关病毒颗粒包含包封根据权利要求1至7中任一项所述的核酸组合物的衣壳蛋白。
13.如权利要求12所述的AAV颗粒，其中所述衣壳蛋白包含血清8型腺相关病毒(AAV-8)衣壳蛋白。
14.如权利要求12或13所述的AAV颗粒，其中所述核酸组合物是编码因子VIII蛋白的单链多核苷酸。
15.一种用于治疗A型血友病的方法，所述方法包括向A型血友病患者施用根据权利要求1至7中任一项所述的核酸组合物。
16.根据权利要求1至7中任一项所述的核酸组合物，所述核酸组合物用于治疗A型血友病。
17.根据权利要求1至7中任一项所述的核酸组合物用于制造用于治疗A型血友病的药剂的用途。
18.一种用于治疗A型血友病的方法，所述方法包括向A型血友病患者施用根据权利要求8至11中任一项所述的哺乳动物基因治疗载体。
19.根据权利要求8至11中任一项所述的哺乳动物基因治疗载体，所述哺乳动物基因治疗载体用于治疗A型血友病。
20.根据权利要求8至11中任一项所述的哺乳动物基因治疗载体用于制造用于治疗A型血友病的药剂的用途。
21.一种用于治疗A型血友病的方法，所述方法包括向A型血友病患者施用根据权利要求12至14中任一项所述的腺相关病毒(AAV)颗粒。
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