[发明专利]用于治疗肾病综合征的AAV基因疗法在审
| 申请号： | 202080016138.4 | 申请日： | 2020-01-17 |
| 公开（公告）号： | CN113543814A | 公开（公告）日： | 2021-10-22 |
| 发明（设计）人： | M.A.萨利姆-乌丁;G.I.韦尔什 | 申请（专利权）人： | 布里斯托尔大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/861 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 英国布*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 肾病综合征 aav 基因 疗法 | ||
1.腺相关病毒(AAV)载体基因疗法，其用于治疗单基因形式的肾病综合征，其中所述AAV载体包含：
NS相关转基因；和
最小nephrin启动子NPHS1或podocin启动子NPHS2。
2.根据权利要求1使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体是AAV血清型2/9、LK03或3B。
3.根据权利要求1或2使用的AAV载体基因疗法，其中所述NS相关转基因是NPHS2；ADCK4；ALG1；ARHGAP24；ARGHDIA；CD151；CD2AP；COQ2；COQ6；DGKE；E2F3；EMP2；KANK2；LAGE3；LMNA；LMX1B；MAFB；NUP85；NUP93；NXF5；OSGEP；PAX2；PDSS2；PMM2；PODXL；SCARB2；SGPL1；Smad7；TP53RK；TPRKB；VDR；WDR73；WT1；ZMPSTE24；或APOL1。
4.根据权利要求1至3中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体另外包含土拨鼠肝炎转录后调节元件(WPRE)。
5.根据权利要求1至4中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述NS相关转基因是人的，和/或包含一个血凝素(HA)标签。
6.根据权利要求1至5中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体另外包含启动子和podocin转基因之间的Kozak序列。
7.根据权利要求1至6中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体另外包含多腺苷酸化信号，如牛生长激素(bGH)多腺苷酸化信号。
8.根据权利要求1至7中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体基因疗法将施用于人患者。
9.根据权利要求8使用的AAV载体基因疗法，其中所述患者是儿科患者。
10.根据权利要求1至9中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述单基因形式的NS是单基因形式的激素耐药型肾病综合征。
11.根据权利要求1至10中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体基因疗法将系统性地施用。
12.根据权利要求1至11中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体基因疗法将通过静脉内注射施用。
13.根据权利要求1至12中任一项使用的AAV载体基因疗法，其中所述AAV载体基因疗法将通过注射至肾动脉来施用。
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