[发明专利]使用KDM1A抑制剂如化合物伐菲德司他治疗注意缺陷多动症的方法

说明书

本文提供了使用KDM1A抑制剂、特别是伐菲德司他治疗注意缺陷多动症的方法。

领域

本发明涉及治疗注意缺陷多动症的方法。

背景技术

注意力缺陷多动症(ADHD)是一种神经发育障碍，其特征在于难以注意、多动和冲动的持续模式。它被认为是一种慢性疾病，其开始于婴儿期并在超过50％的病例中持续到成人期。成人ADHD在一般成年人群中的患病率为约2.5-4％。ADHD在成人以及儿童中与学业表现和社会、家庭和工作相关适应中的一般类型的问题相关，产生高成本的经济和健康护理。

因此，对于新的和/或改进的治疗ADHD(包括成人ADHD)的药物，特别是通过新的作用机制起作用并治疗ADHD的核心特征的药物，和/或具有比现有疗法更有利的副作用特性的药物，存在强烈的和未满足的医学需要。本发明解决这些和其它需要。

发明概述

本发明提供了使用KDM1A抑制剂治疗注意缺陷多动症的新方法。

因此，本发明提供了用于治疗注意缺陷多动症的KDM1A抑制剂。

本发明进一步提供了在患者(优选人)中治疗注意缺陷多动症的方法，所述方法包括向患者施用治疗有效量的KDM1A抑制剂。

本发明进一步提供了KDM1A抑制剂在制备用于治疗注意缺陷多动症的药物中的用途。

本发明进一步提供了KDM1A抑制剂在治疗注意缺陷多动症中的用途。

在优选的实施方案中，KDM1A抑制剂为伐菲德司他(vafidemstat)或其药学上可接受的盐或溶剂化物。

在一些实施方案中，所述注意缺陷多动症是成人注意缺陷多动症。

附图简述

图1显示在ADHD患者中用KDM1A抑制剂伐菲德司他(如本文和实施例1中所定义)治疗攻击的效果，如从访视1(基线，治疗前)到访视7(用伐菲德司他治疗8周)的CGI-严重性评分(图1A)和CGI-改善评分(图1B)的统计学显著的降低所示，如在实施例3中更详细描述。数据表示为平均值±平均值的标准误差(SEM)；p＝0.0043(CGI-严重程度)和p＝0.0352(CGI-改善)。

图2显示KDM1A抑制剂伐菲德司他治疗ADHD的功效，如从访视1(基线，治疗前)到访视7(用伐菲德司他治疗8周)的注意缺陷多动症评级量表(ADHD-RS)评分统计学显著的降低所示，如实施例3中更详细描述。数据表示为平均值±SEM；p＝0.0279。

发明详述

本发明基于KDM1A抑制剂可用作治疗ADHD、包括成人ADHD的治疗剂的预料之外的发现。已经报道KDM1A抑制剂、包括伐菲德司他，可用于降低攻击性，例如与疾病相关的攻击性，而没有镇静作用。伐菲德司他目前处于治疗在阿尔茨海默病、路易体痴呆、自闭症系列障碍(autistic spectrum disorder)、ADHD和边缘型人格障碍患者中的攻击的IIa期临床试验中(REIMAGINE试验)。该临床试验的结果出乎意料地证明伐菲德司他不仅对治疗ADHD患者的攻击有效，而且对ADHD表现出另外的治疗效果，如下文和实施例中详述。KDM1A抑制剂，特别是伐菲德司他，可用于治疗ADHD，包括成人ADHD。

因此，本发明提供了用于治疗ADHD的KDM1A抑制剂。

本发明进一步提供了在患者(优选人)中治疗ADHD的方法，所述方法包括向患者施用治疗有效量的KDM1A抑制剂。

本发明进一步提供了KDM1A抑制剂在制备用于治疗ADHD的药物中的用途。