[发明专利]用于治疗溶酶体贮积症相关的症状和病症的方法

权利要求书

1.一种在有此需要的受试者中用于治疗或防止由GL-3堆积所造成的皮肤病症的方法，该方法包括投予该受试者有效量的式(I)化合物，

或其医药学上可接受盐或前药，其中：

R¹选自氢、卤素(例如，氟)、氰基、硝基、羟基、硫基、氨基、C_1-6-烷基(例如，甲基或乙基)、C_2-6-烯基、C_2-6-炔基、C_1-6-烷氧基、C_2-6-烯氧基和C_2-6-炔氧基，其中该烷基、烯基、炔基、烷氧基、烯氧基或炔氧基可选择地经一或多个(例如，1、2或3个)选自卤素、氰基、硝基、羟基、硫基或氨基的基团取代；

R²和R³独立地选自C_1-3-烷基，可选择地经一或多个(例如，1、2或3个)卤素取代，或R²和R³共同形成环丙基或环丁基基团，可选择地经一或多个(例如，1或2个)卤素取代；

R⁴、R⁵和R⁶各自独立地选自氢、卤素、硝基、羟基、硫基、氨基、C1-6-烷基和C_1-6-烷氧基，其中所述烷基或烷氧基可选择地经一或多个(例如，1、2或3个)选自卤素、羟基、氰基和C_1-6-烷氧基的基团取代；及

A为5-或6-元芳基或杂芳基基团(例如，苯基或噻唑基)，其可选择地经1、2或3个独立地选自卤素、羟基、硫基、氨基、硝基、C_1-6烷氧基和C_1-6烷基的基团取代。

2.根据权利要求1的方法，其中R1选自氢、氟、甲基和乙基，其中该甲基或乙基可选择地经1或2个选自卤素、羟基、硫基或氨基的基团取代。

3.根据权利要求1或2的方法，其中R²和R³各自独立地选自甲基和乙基基团，其可选择地经一或多个氟取代。

4.根据权利要求1至3中任一项的方法，其中R⁴是选自卤素(例如，氟)、C_1-3-烷基(例如，甲基)和C_1-3-烷氧基(例如，甲氧基或乙氧基)，其中该烷基或烷氧基可选择地是经一或多个(例如，1、2或3个)选自卤素和C_1-3-烷氧基(例如，甲氧基或乙氧基)的基团取代。

5.根据权利要求1至4中任一项的方法，其中R⁵和R⁶各自为氢。

6.根据权利要求1至5中任一项的方法，其中R⁴为氟或2-甲氧基乙氧基，而R⁵和R⁶为氢。

7.根据权利要求1至6中任一项的方法，其中R⁴位于与其相连接的苯环的4位置(即，A取代基的对位)。

8.根据权利要求1至7中任一项的方法，其中A为苯基，其可选择地是1、2或3个独立选自卤素、羟基、硫基、氨基、硝基、C_1-6烷氧基和C_1-6烷基(例如，甲基)的基团取代。

9.根据权利要求8的方法，其中与A取代基相连接的二个基团是位于彼此互为1,3-或1,4-关系的位置(即，间位或对位)。

10.根据权利要求1至7中任一项的方法，其中A为含有1或2个选自N和S的杂原子的5-元杂芳基基团。

11.根据权利要求10的方法，其中与A取代基相连接的二个基团是位于彼此互为1,3-关系的位置(即，间位)。