[发明专利]碳环核苷类似物

权利要求书

1.式1的化合物：

其中R¹为H，游离的或受保护的、修饰的或未修饰的磷酸类基团或羟基保护性基团，

R²为H，游离的或受保护的、修饰的或未修饰的磷酸类基团或羟基保护性基团，

R³为H、F、CH₃、CH₂F、CHF₂、CF₃、OH或OR⁶，其中R⁶为羟基保护性基团，

R⁴和R⁵各自为H或形成氨基保护性基团，

或其盐。

2.根据权利要求1所述的化合物，其中每个磷酸类基团独立地选自：

(i)游离的或受保护的未修饰的磷酸酯/盐，其中所述磷酸酯/盐基团为单磷酸酯/盐、二磷酸酯/盐或三磷酸酯/盐基团，和

(ii)游离的或受保护的修饰的磷酸酯/盐，例如单磷酸酯/盐、二磷酸酯/盐或三磷酸酯/盐基团，其中所述修饰的磷酸酯/盐基团选自膦酸酯/盐、氨基磷酸酯/盐或硫代磷酸酯/盐基团。

3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中R¹为H。

4.根据权利要求1-3中任一项所述的化合物，其中R²为H。

5.根据权利要求1-4中任一项所述的化合物，其中R³为H或OH。

6.根据权利要求1-5中任一项所述的化合物，其中R⁴和R⁵为H。

7.根据权利要求1-6中任一项所述的化合物，其中R¹、R²、R³、R⁴和R⁵各自为H，或其中R¹、R²、R⁴和R⁵各自为H并且R³为OH或OR⁶。

8.根据权利要求1-7中任一项所述的化合物，其中R¹、R²、R³、R⁴和R⁵各自为H。

9.根据权利要求1-7中任一项所述的化合物，其中R¹、R²、R⁴和R⁵各自为H并且R³为OH。

10.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐在药物中的用途。

11.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其用于治疗过度增殖性疾病的。

12.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其用于治疗癌症。

13.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其用于治疗急性髓性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)。

14.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其用于治疗动脉粥样硬化或肾功能不全。

15.根据权利要求1-9中任一项所述的化合物用于抑制核酸、特别是DNA的甲基化的体外用途。

16.根据权利要求15所述的用途，其用于表观遗传分析。

17.治疗过度增殖性疾病的方法，包括向有需要的受试者、特别是人类受试者施用治疗有效剂量的根据权利要求1-9任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐。