[发明专利]大麻二酚在治疗DRAVET综合征中的用途

说明书

本发明涉及大麻二酚(CBD)用于治疗Dravet综合征的疾病改变的用途。特别地，CBD用于改善患有Dravet综合征的患者的新生儿健康、存活率和共病。优选地，所使用的CBD呈植物来源的纯化的CBD的形式，其包含大于或等于98％(w/w)的CBD和小于或等于2％(w/w)的其他大麻素。存在的其他大麻素是以小于或等于0.1％(w/w)的浓度的THC；以小于或等于0.15％(w/w)的浓度的CBD‑C1；以小于或等于0.8％(w/w)的浓度的CBDV；和以小于或等于0.4％(w/w)的浓度的CBD‑C4。植物来源的纯化的CBD优选地还包含反式‑THC和顺式‑THC两者的混合物。可选择地，使用合成产生的CBD。

发明领域

本发明涉及大麻二酚(CBD)用于治疗Dravet综合征的疾病改变(diseasemodification)的用途。特别地，CBD用于改善患有Dravet综合征的患者的新生儿健康(neonatal welfare)、存活率和共病。

优选地，所使用的CBD呈植物来源的纯化的CBD的形式，其包含大于或等于98％(w/w)的CBD和小于或等于2％(w/w)的其他大麻素。存在的其他大麻素是以小于或等于0.1％(w/w)的浓度的THC；以小于或等于0.15％(w/w)的浓度的CBD-C1；以小于或等于0.8％(w/w)的浓度的CBDV；和以小于或等于0.4％(w/w)的浓度的CBD-C4。植物来源的纯化的CBD优选地还包含反式-THC和顺式-THC两者的混合物。可选择地，使用合成产生的CBD。

发明背景

癫痫发生在全世界约1％的人口中(Thurman等人，2011)，其中70％能够用现有可得的抗癫痫药物(AED)充分控制其症状。然而，该患者组的30％(Eadie等人，2012)不能从可得的AED获得无癫痫发作(seizure freedom)，并且因此被称为患有顽固性或“治疗耐受性癫痫”(TRE)。

顽固性或治疗耐受性癫痫在2009年被国际抗癫痫联盟(the InternationalLeague Against Epilepsy)(ILAE)定义为“无法胜利通过两项被耐受的并且被适当选择和使用的AED方案(无论是作为单一疗法或组合地)的试验来达到持续的无癫痫发作”(Kwan等人，2009)。

在生命的最初几年间发展癫痫的个体通常难以治疗，并且因此通常被称为治疗耐受性的。儿童期经历频繁癫痫发作的儿童通常留下可以引起认知、行为和运动延迟的神经损伤。

儿童期癫痫是儿童和年轻成人中相对常见的神经紊乱，患病率约为700/100,000。按照人口，这是患癫痫的成人的数目的两倍。

当儿童或年轻成人出现癫痫发作时，通常进行调查以调查原因。儿童期癫痫可能由许多不同的综合征和遗传突变引起，并且因此对这些儿童的诊断可能需要一些时间。

癫痫的主要症状是反复的癫痫发作。为了确定患者患有的癫痫或癫痫综合征的类型，对患者正在经历的癫痫发作的类型进行调查。进行临床观察和脑电图(EEG)测试，并且根据ILEA分类对癫痫发作的类型进行分类。

其中癫痫发作发生于双侧分布的网络内并且快速占据(engage)该双侧分布的网络的全身性癫痫发作可以被分为以下六种亚型：强直性-阵挛性(癫痫大发作(grand mal))癫痫发作；失神性(癫痫小发作(petit mal))癫痫发作；阵挛性癫痫发作；强直性癫痫发作；失张力性癫痫发作(atonic Seizure)和肌阵挛性癫痫发作。

其中癫痫发作起源于局限于仅一个半球的网络内的局灶性(部分性)癫痫发作也被分成更多个亚类。此处癫痫发作根据癫痫发作的一个或更多个特征来表征，该特征包括先兆、运动、自主应答性和知觉/应答性。当癫痫发作以局部性癫痫发作开始并快速演变为分布于双侧网络内时，这种癫痫发作被称为双侧惊厥性癫痫发作，双侧惊厥性癫痫发作是被提议的替换继发的全身性癫痫发作(已经从局灶性癫痫发作演变并且不再保持为局部性的全身性癫痫发作)的术语。