[发明专利]用于治疗天使综合征的UBE3A

权利要求书

1.一种重组多核苷酸，其编码泛素蛋白连接酶E3A（Ube3a）多肽或蛋白或其生物等效物，其中所述Ube3a多肽或蛋白或其生物等效物包含一个或多个天然存在或非天然存在的糖基化位点。

2.如权利要求1所述的重组多核苷酸，其中所述糖基化是N-连接的糖基化，并且其中所述糖基化位点包含NXaaT或NXaaS的共有序列，其中Xaa是任选地除脯氨酸（P）之外的任何氨基酸残基。

3.如权利要求1或2所述的重组多核苷酸，其中所述糖基化位点位于所述多肽、蛋白或其等效物的对应于选自以下中的一个或多个的氨基酸（aa）位置：

SEQ ID NO：14的aa62至aa64、SEQ ID NO：14的aa96至aa98、SEQ ID NO：14的aa102至aa104、SEQ ID NO：14的aa219至aa221、SEQ ID NO：14的aa354至aa356、SEQ ID NO：14的aa591至aa 593、SEQ ID NO：14的aa622至aa624、SEQ ID NO：14的aa 805至aa 807；

SEQ ID NO：16的aa85至aa87、SEQ ID NO：16的aa119至aa121、SEQ ID NO：16的aa125至aa127、SEQ ID NO：16的aa242至aa244、SEQ ID NO：16的aa377至aa379、SEQ ID NO：16的aa614至aa616、SEQ ID NO：16的aa645至aa647、SEQ ID NO：16的aa828至aa830；

SEQ ID NO：18的aa82至aa84、SEQ ID NO：18的aa116至aa118、SEQ ID NO：18的aa 122至aa124、SEQ ID NO：18的aa239至aa241、SEQ ID NO：18的aa374至aa376、SEQ ID NO: 18的aa611至aa613、SEQ ID NO: 18的aa642至aa644、SEQ ID NO: 18的aa825至aa827；

SEQ ID NO：26或28的aa83至aa85、SEQ ID NO：26或28的aa117至aa119、SEQ ID NO：26或28的aa123至aa125、SEQ ID NO：26或28的aa 237至aa239、SEQ ID NO：26或28的aa372至aa374、SEQ ID NO：26或28的aa609至aa611、SEQ ID NO：26或28的aa640至aa642、SEQ IDNO：26或28的aa823至aa825；

SEQ ID NO：30的aa62至aa64、SEQ ID NO：30的aa96至aa98、SEQ ID NO：30的aa102至aa104、SEQ ID NO：30的aa216至aa218、SEQ ID NO：30的aa351至aa353、SEQ ID NO：30的aa588至aa590、SEQ ID NO：30的aa619至aa621、或SEQ ID NO：30的aa802至aa804，

任选地，其中至少一个糖基化位点中的任何一个、或任何两个、或全部三个氨基酸残基相对于野生型Ube3a多肽或蛋白发生突变，从而构成所述糖基化位点。