[发明专利]用于核酸递送的脂化阳离子肽-PEG组合物

权利要求书

1.一种组合物，其包括以下的复合物：

(i)一种或多种聚阴离子化合物；

(ii)一种或多种PEG化合物；以及

(iii)一种或多种阳离子化合物，其中所述一种或多种阳离子化合物选自由以下组成的组：

(a)一种或多种式(I)叔氨基脂化和/或聚乙二醇化阳离子肽化合物或其盐：

其中：

m为0；

n为0到5的整数；

s为0到5的整数；

t为0；

其中n和s中的至少一个是非零的；

r为1到20的整数；

每个o独立地为整数0、1、2、3或4；

每个q独立地为整数0、1、2、3或4；

每个p独立地为整数1或2；

R¹为–H、烷基、烷基芳基、-COR^1a或脂质部分，

其中R^1a为-H、-OH、烷基、芳基、烷基芳基、-O-烷基或-O-烷基芳基；

每个R²独立地为式–CH₂CH₂O(CH₂CH₂O)_uCH₃的乙二醇部分，并且其中每个u独立地为1到200的整数；

每个R³独立地为脂质部分；

每个R⁴独立地为中性间隔子部分或脂质部分；

每个R⁵独立地为阳离子部分；

每个R⁶独立地为式–CH₂CH₂O(CH₂CH₂O)_vCH₃的乙二醇部分，并且其中每个v独立地为1到200的整数；

R⁷为-H、烷基、酰基、-OH、-OR^7a、-NH₂、-NHR^7a或脂质部分，其中R^7a为烷基、酰基或脂质部分；并且

每个R^a和R^b独立地为–H、C₁-C₄烷基或在天然或非天然存在的氨基酸上发现的侧链部分；

(b)一种或多种式(II)类脂：

其中：

x为1到100的整数；

每个R⁹独立地为脂质部分；并且

每个R¹⁰独立地为阳离子或中性间隔子部分；

(c)一种或多种式(III)脂质样化合物：

其中：

每个R¹¹独立地为经取代的或未经取代的烷基；

每个R¹²独立地为经取代的或未经取代的烷基；

每个R¹³独立地为氢或经取代的或未经取代的烷基；并且

每个y独立地为1到8的整数；

以及

(d)其任何组合；

并且其中所述一种或多种阳离子化合物、所述一种或多种PEG化合物和所述一种或多种聚阴离子化合物的组合质量百分比为所述复合物的至少90％w/w。

2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述一种或多种阳离子化合物是一种或多种式(I)叔氨基脂化和/或聚乙二醇化阳离子肽化合物。

3.根据权利要求1或权利要求2所述的组合物，其中所述一种或多种叔氨基脂化和/或聚乙二醇化阳离子肽化合物包括N-脂化氨基酸残基嵌段，其中n或s为至少2。

4.根据权利要求1到3中任一项所述的组合物，其中所述一种或多种叔氨基脂化和/或聚乙二醇化阳离子肽化合物包括N-脂化氨基酸残基嵌段，其中n或s为4。