[发明专利]用于CD123修饰的组合物和方法在审
| 申请号： | 202080073825.X | 申请日： | 2020-08-28 |
| 公开（公告）号： | CN114787352A | 公开（公告）日： | 2022-07-22 |
| 发明（设计）人： | J.利迪尔德;C.罗;B.P.米什拉;M.林 | 申请（专利权）人： | VOR生物制药股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 cd123 修饰 组合 方法 | ||
1.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:21的序列。
2.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:22的序列。
3.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:23的序列。
4.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:24的序列。
5.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:25的序列。
6.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:26的序列。
7.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:27的序列。
8.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:28的序列。
9.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:29的序列。
10.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:30的序列。
11.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:48的序列。
12.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:49的序列。
13.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:50的序列。
14.gRNA，其包含靶向域，其中所述靶向域包含SEQ ID NO:51的序列。
15.gRNA，其包含结合表1、2、6或8的靶域的靶向域。
16.gRNA，其包含靶向域，所述靶向域能够指导表1、2、6或8的靶域的切割或编辑。
17.权利要求1-16中任一项所述的gRNA，其包含第一互补域、连接域、与所述第一互补域互补的第二互补域和近端域。
18.权利要求1-17中任一项所述的gRNA，其是单一向导RNA(sgRNA)。
19.权利要求1-18中任一项所述的gRNA，其包含一个或多个2’O-甲基核苷酸。
20.权利要求1-19中任一项所述的gRNA，其包含一个或多个硫代磷酸酯或硫代PACE联结。
21.产生经遗传工程化改造的细胞的方法，其包括：
(i)提供细胞(例如，造血干细胞或祖细胞，例如，野生型造血干细胞或祖细胞)，和
(ii)将(a)权利要求1-20中任一项的gRNA；和(b)结合所述gRNA的Cas9分子引入所述细胞，
从而产生所述经遗传工程化改造的细胞。
22.权利要求21所述的方法，其中所述Cas分子包含SpCas9内切核酸酶、SaCas9内切核酸酶或Cpf1内切核酸酶。
23.权利要求21或22所述的方法，其中将(i)和(ii)作为预先形成的核糖核蛋白复合物引入所述细胞。
24.权利要求21所述的方法，其中通过电穿孔将所述核糖核蛋白复合物引入所述细胞。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于VOR生物制药股份有限公司，未经VOR生物制药股份有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/202080073825.X/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
