[发明专利]治疗X连锁慢性肉芽肿病的造血干细胞中的慢病毒载体

权利要求书

1.一种用于治疗慢性肉芽肿病的重组慢病毒载体(LV)，所述载体包含：

包含核酸构建体的表达盒，所述核酸构建体包含：

CYBB启动子或其有效片段；和

与所述CYBB启动子或启动子片段可操作连接的编码gp91^phox的核酸。

2.如权利要求1所述的载体，其中所述CYBB启动子或其有效片段包含全长内源性CYBB启动子(SEQ ID NO:1)。

3.如权利要求1所述的载体，其中所述CYBB启动子包含CYBB启动子的有效片段，其中所述片段包含最小CYBB启动子(核心)(SEQ ID NO:2)或由其组成。

4.如权利要求3所述的载体，其中所述CYBB启动子包含CYBB启动子的有效片段，其中所述片段由最小CYBB启动子(核心)(SEQ ID NO:2)组成。

5.如权利要求1所述的载体，其中所述CYBB启动子包含CYBB启动子的有效片段，其中所述片段包含最小CYBB启动子(超核心)(SEQ ID NO:3)或由其组成。

6.如权利要求5所述的载体，其中所述CYBB启动子包含CYBB启动子的有效片段，所述有效片段的序列由最小CYBB启动子(超核心)(SEQ ID NO:3)组成。

7.根据权利要求1-6中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含子增强子元件2(SEQID NO:4)或其有效片段。

8.如权利要求7所述的载体，其中所述表达盒包含增强子元件2的有效片段，其中所述片段包含增强子元件2核心(SEQ ID NO:5)或由其组成。

9.如权利要求8所述的载体，其中所述增强子元件2的有效片段的序列由增强子元件2核心的序列(SEQ ID NO:5)组成。

10.如权利要求7所述的载体，其中所述表达盒包含增强子元件2的有效片段，其中所述片段包含增强子元件2超核心(SEQ ID NO:6)或由其组成。

11.如权利要求10所述的载体，其中所述增强子元件2的有效片段的序列由增强子元件2超核心的序列(SEQ ID NO:6)组成。

12.根据权利要求1-11中任一项所述的载体，其中所述表达盒进一步包含RELA TF结合位点或其有效片段。

13.如权利要求12所述的载体，其中所述RELA TF结合位点包含SEQ ID NO:7的核酸序列或由其组成。

14.根据权利要求1-11中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含增强子元件4或其有效片段。

15.如权利要求14所述的载体，其中所述表达盒包含增强子元件4R或其有效片段。

16.如权利要求15所述的载体，其中所述表达盒包含增强子元件4R的有效片段，其中所述片段的核酸序列包含增强子元件4R核心的核酸序列(SEQ ID NO:10)或由其组成。

17.如权利要求15所述的载体，其中所述表达盒包含增强子元件4R的有效片段，其中所述片段的核酸序列包含增强子元件4R超核心的核酸序列(SEQ ID NO:11)或由其组成。

18.如权利要求16所述的载体，其中所述表达盒包含增强子元件4R的有效片段，其中所述片段的核酸序列由增强子元件4R超核心的核酸序列(SEQ ID NO:11)组成。