[发明专利]造血干细胞中治疗重组激活基因1(RAG1)严重联合免疫缺陷(SCID)的慢病毒载体在审
| 申请号： | 202080092617.4 | 申请日： | 2020-11-12 |
| 公开（公告）号： | CN114929289A | 公开（公告）日： | 2022-08-19 |
| 发明（设计）人： | D·B·科恩;R·L·黄;R·P·霍利斯;R·A·摩根 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/01;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京三友知识产权代理有限公司 11127 | 代理人： | 肖轶;庞东成 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 造血 干细胞 治疗 重组 激活 基因 rag1 严重 联合 免疫 缺陷 scid 病毒 载体 | ||
1.一种用于治疗重组激活基因1(RAG1)严重联合免疫缺陷的重组慢病毒载体(LV)，所述载体包含：
表达盒，其包含：
编码RAG1基因的内源启动子的有效片段的核酸；和
编码RAG1蛋白的核酸，所述核酸可操作地连接至RAG1基因的内源启动子的所述有效片段。
2.如权利要求1所述的载体，其中RAG1基因的内源启动子的所述有效片段的序列包含RAGpro序列(SEQ ID NO:2)或由其组成。
3.如权利要求2所述的载体，其中RAG1基因的内源启动子的所述有效片段的序列由RAGpro序列(SEQ ID NO:2)组成。
4.如权利要求1-3中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件1(SEQID NO:1)或其有效片段。
5.如权利要求4所述的载体，其中所述RAG1增强子元件的序列由序列SEQ ID NO:1或其有效片段组成。
6.如权利要求1-5中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件3(SEQID NO:3)或其有效片段。
7.如权利要求6所述的载体，其中所述RAG1增强子元件3的序列由序列SEQ ID NO:3或其有效片段组成。
8.如权利要求1-7中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件4(SEQID NO:4)或其有效片段。
9.如权利要求8所述的载体，其中所述RAG1增强子元件4的序列由序列SEQ ID NO:4或其有效片段组成。
10.如权利要求1-9中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件5(SEQID NO:5)或其有效片段。
11.如权利要求10所述的载体，其中所述RAG1增强子元件5的序列由序列SEQ ID NO:5或其有效片段组成。
12.如权利要求10所述的载体，其中所述RAG1增强子元件5的序列由序列SEQ ID NO:31或其有效片段组成。
13.如权利要求1-12中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件6(SEQID NO:6)或其有效片段。
14.如权利要求13所述的载体，其中所述RAG1增强子元件6的序列由序列SEQ ID NO:6或其有效片段组成。
15.如权利要求1-14中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件7(SEQID NO:7)或其有效片段。
16.如权利要求15所述的载体，其中所述RAG1增强子元件7的序列由序列SEQ ID NO:7或其有效片段组成。
17.如权利要求1-16中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件8(SEQID NO:8)或其有效片段。
18.如权利要求17所述的载体，其中所述RAG1增强子元件8的序列由序列SEQ ID NO:8或其有效片段组成。
19.如权利要求1-18中任一项所述的载体，其中所述表达盒包含RAG1增强子元件9.1(SEQ ID NO:9)或其有效片段。
20.如权利要求19所述的载体，其中所述RAG1增强子元件9.1的序列由序列SEQ ID NO:9或其有效片段组成。
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