[发明专利]用于治疗病况和疾病的反义寡聚体在审
| 申请号： | 202080095947.9 | 申请日： | 2020-12-03 |
| 公开（公告）号： | CN115087452A | 公开（公告）日： | 2022-09-20 |
| 发明（设计）人： | 伊莎贝尔·阿兹纳雷兹;韩舟;安妮·克里斯蒂安森;米纳·米纳;巴鲁克·蒂乔;吉恩·里奥 | 申请（专利权）人： | 斯托克制药公司 |
| 主分类号： | A61K31/7125 | 分类号： | A61K31/7125;C12N15/113;A61K9/00;A61P25/08 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 贺淑东;武晶晶 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 病况 疾病 反义 寡聚体 | ||
1.一种在有需要的人类对象中治疗以NaV1.1蛋白的表达或功能降低为特征的疾病或病况或降低其发生的可能性的方法，所述方法包括向所述人类对象施用包含约0.5毫克至约500毫克的第一剂量的反义寡聚体(ASO)的药物组合物，其中所述ASO包含与SEQ ID NO:21-67、210-256或304-1099中的任一个具有至少80％序列同一性的序列，从而在所述人类对象中治疗所述疾病或病况或降低其发生的可能性。
2.一种在有需要的人类对象中治疗以NaV1.1蛋白的表达或功能降低为特征的疾病或病况或降低其发生的可能性的方法，所述方法包括向所述人类对象施用包含第一剂量的反义寡聚体(ASO)的药物组合物，其中所述ASO包含与SEQ ID NO:21-67、210-256或304-1099中的任一个具有至少80％序列同一性的序列，从而在所述人类对象中治疗所述疾病或病况或降低其发生的可能性；其中所述人类对象在第一剂量时为至多18岁。
3.一种在有需要的人类对象中治疗以NaV1.1蛋白的表达或功能降低为特征的疾病或病况或降低其发生的可能性的方法，所述方法包括向所述人类对象施用包含多个剂量的反义寡聚体(ASO)的药物组合物，其中所述ASO包含与SEQ ID NO:21-67、210-256或304-1099中的任一个具有至少80％序列同一性的序列，从而在所述人类对象中治疗所述疾病或病况或降低其发生的可能性。
4.如权利要求1或2所述的方法，其中所述第一剂量为多个剂量中的第一剂量。
5.如权利要求1或3所述的方法，其中所述人类对象在第一剂量时为至多18岁。
6.如权利要求1-3中任一项所述的方法，其中所述方法包括向所述人类对象施用包含约0.1、0.5、1、2.5、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14、15、16、17、18、19、20、22.5、25、27.5、30、32.5、35、37.5、40、42.5、45、47.5、50、52.5、55、57.5、60、62.5、65、67.5、70、72.5、75、77.5、80、82.5、85、87.5、90、92.5、95、97.5、100、102.5、105、107.5、110、112.5、115、117.5、120、122.5、125、127.5、130、132.5、135、137.5、140、142.5、145、147.5、150、152.5、155、157.5、160、162.5、165、167.5、170、172.5、175、177.5、180、182.5、185、187.5、190、192.5、195、197.5、200、202.5、205、207.5、210、212.5、215、217.5、220、222.5、225、227.5、230、232.5、235、237.5、240、242.5、245、247.5或250mg的第一剂量的ASO的药物组合物。
7.如权利要求1-6中任一项所述的方法，其中所述疾病或病况为Dravet综合征。
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