[发明专利]一种可用于基因治疗的复合基因载体及其制备方法和应用在审
| 申请号： | 202110389020.2 | 申请日： | 2021-04-12 |
| 公开（公告）号： | CN113101376A | 公开（公告）日： | 2021-07-13 |
| 发明（设计）人： | 田华雨;郭晓雅;吴嘉言;杨志宇;陈杰;陈学思 | 申请（专利权）人： | 中国科学院长春应用化学研究所 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K9/14;A61K47/34;A61P35/00;C08G73/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 王欢 |
| 地址： | 130022 吉*** | 国省代码： | 吉林;22 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 用于 基因治疗 复合 基因 载体 及其 制备 方法 应用 | ||
1.一种可用于基因治疗的复合基因载体，其特征在于，包括苯硼酸分子修饰的超支化聚乙烯亚胺；
和聚谷氨酸；
所述苯硼酸分子修饰的超支化聚乙烯亚胺与聚谷氨酸的摩尔比为1:(0.3～3)；
所述苯硼酸分子修饰的超支化聚乙烯亚胺中超支化聚乙烯亚胺和苯硼酸的摩尔比为1:(2～20)。
2.根据权利要求1所述的复合基因载体，其特征在于，超支化聚乙烯亚胺的分子量为10000～80000；
所述聚谷氨酸的聚合度为10～70。
3.一种权利要求1～2任一项所述复合基因载体的制备方法，包括以下步骤：
将苯硼酸、1-(3-二甲氨基丙基)-3-乙基碳二亚胺和N-羟基琥珀酰亚胺分别溶于二甲基甲酰胺中，室温搅拌1～4h，加入超支化聚乙烯亚胺水溶液，反应，得到的反应产物透析，冻干，得到阳离子聚合物PEI-PBA；
将所述阳离子聚合物PEI-PBA和聚谷氨酸复合，得到复合基因载体。
4.根据权利要求3所述的制备方法，其特征在于，所述反应的时间为48～96h。
5.根据权利要求3所述的制备方法，其特征在于，所述透析的时间为2～4天；
所述冻干的温度为-30～-80℃。
6.根据权利要求3所述的制备方法，其特征在于，所述苯硼酸、1-(3-二甲氨基丙基)-3-乙基碳二亚胺和N-羟基琥珀酰亚胺分别溶于二甲基甲酰胺后的浓度均为5～30mg/mL；
所述超支化聚乙烯亚胺水溶液的浓度为10～100mg/mL。
7.一种可用于基因编辑的复合物纳米颗粒，由权利要求1～2任一项所述复合基因载体或权利要求3～6任一项所述制备方法制备的复合基因载体和质粒DNA复合制得。
8.根据权利要求7所述的可用于基因编辑的复合物纳米颗粒，其特征在于，所述复合基因载体和质粒DNA的质量比为10～1:1。
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