[发明专利]SAGE1抑制剂在制备药物或试剂盒中的用途

说明书

本发明涉及生物技术领域，特别是涉及SAGE1抑制剂在制备药物或试剂盒中的用途。本发明提供SAGE1抑制剂在制备药物或试剂盒中的用途，所述药物或试剂盒用于：调节SAGE1‑INTS3复合物的表达水平。本发明所提供的SAGE1作为肿瘤特异性抗原在多种类型人类肿瘤中异常激活，并可以与INTS3形成功能复合物，SAGE1‑INTS3复合物在多种肿瘤细胞及肿瘤组织中特异性存在，并进一步证实了特异性针对SAGE1基因/蛋白靶向，或针对SAGE1‑INTS3复合物基因/蛋白靶向能极大地抑制SAGE1阳性癌细胞的增殖、锚定非依赖性生长和体内异种移植瘤的生长。

本案为分案申请，原申请的申请号为201911282567.1，申请日为2019-12-13，发明创造名称为《SAGE1抑制剂在制备药物或试剂盒中的用途》

技术领域

本发明涉及生物技术领域，特别是涉及SAGE1抑制剂在制备药物或试剂盒中的用途。

背景技术

2001年Tuschl等人首次证明人工合成的siRNA导入到哺乳动物细胞后可以实现对靶基因的表达抑制，自此以后，在基础研究与制药应用两大领域，RNA干扰技术均被广泛应用。该技术被认为在传统药物不可行(undrugable)的疾病或靶点上仍具有巨大的应用潜力。因此，RNA干扰技术不仅作为一种高效多能的重要生物医学研究工具脱颖而出，更为靶向药物的研制带来了革命性的突破。短短十来年，基于RNA干扰的生物制药业已成为一个新兴战略领域，并已取得了巨大的进展。目前，已有进入各期临床研究阶段的药物品种主要集中在抗病毒、抗肿瘤，以及一些罕见病、或无药可用(未满足)的病症上。

目前已经报道的siRNA体内外递送策略大致可分为病毒载体递送和非病毒载体递送两大类。裸siRNA/shRNA/dsRNA可以全身递送给药或依赖于递送技术将靶向于特定基因的siRNA直接递送至作用部位可以产生预期的诱导抑制效应。常见的病毒递送载体包括腺病毒、腺相关病毒、逆转录病毒、慢病毒等，比如疱疹病毒载体和杆状病毒载体也已用于在转导进入细胞后表达shRNA。新兴抗肿瘤治疗药物溶瘤病毒就属于这一类，并不是所有的病毒在感染后都会导致宿主细胞死亡，为了达到目的，通过连入特异性靶向促癌基因的shRNA等方法可以进一步强化溶瘤病毒对于肿瘤细胞的杀伤能力。用于定向沉默的靶基因以及靶向序列的选择对于这些病毒类药物至关重要。

发明内容

鉴于以上所述现有技术的缺点，本发明的目的在于提供SAGE1抑制剂在制备药物或试剂盒中的用途，用于解决现有技术中的问题。

为实现上述目的及其他相关目的，本发明一方面提供SAGE1抑制剂在制备药物或试剂盒中的用途，所述药物或试剂盒用于：

调节SAGE1-INTS3复合物的表达水平。

在本发明一些实施方式中，所述SAGE1抑制剂能够抑制SAGE1的表达和/或功能。

在本发明一些实施方式中，所述SAGE1抑制剂为单一有效成分。

在本发明一些实施方式中，所述SAGE1抑制剂选自核酸分子、蛋白分子或化合物。

在本发明一些实施方式中，所述核酸分子选自针对SAGE1的干扰RNA、针对SAGE1的反义寡核苷酸、用于敲除或敲减SAGE1表达的物质。

在本发明一些实施方式中，所述蛋白分子选自抗SAGE1抗体，优选为单克隆抗体。

在本发明一些实施方式中，所述核酸分子的靶序列包括SEQ ID No.1～9其中之一所示的序列。

在本发明一些实施方式中，所述核酸分子的多核苷酸序列包括SEQ ID No.10～18其中之一所示的序列。

在本发明一些实施方式中，所述核酸分子的多核苷酸序列包括SEQ ID No.19～22其中之一所示的序列。