[发明专利]MCUR1作为高原红细胞增多症的生物标志物的用途以及筛选药物的方法

权利要求书

1.试剂在制备药物中的用途，所述试剂用于抑制人的MCUR1基因的表达，所述药物用于治疗或预防人的高原红细胞增多症。

2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述药物用于下列的至少之一：

抑制造血干细胞和/或红细胞的MCUR1基因表达升高；

抑制造血干细胞和/或红细胞向红系分化；

抑制造血干细胞和/或红细胞中的mTOR信号通路激活；和

促进造血干细胞和/或红细胞中的AMPK信号通路激活。

3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，患有所述高原红细胞增多症的患者体内造血干细胞和/或红细胞的MCUR1表达水平增高、造血干细胞和/或红细胞的mTOR信号通路被激活或造血干细胞和/或红细胞的AMPK信号通路被抑制。

4.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述抑制MCUR1基因的表达是通过shRNA、反义核酸、核酶至少之一实现的。

5.根据权利要求4所述的用途，其特征在于，所述抑制MCUR1基因的表达是通过反义核酸实现的，所述试剂具有SEQ ID NO：1~2至少之一所示的核苷酸序列。

6.一种筛选药物的方法，所述药物用于治疗高原红细胞增多症，其特征在于，包括：

将候选药物与造血干细胞和/或红细胞进行接触；以及

检测所述接触前后，造血干细胞和/或红细胞中MCUR1的表达水平，

其中，所述接触后造血干细胞和/或红细胞中MCUR1的表达水平低于所述接触前造血干细胞和/或红细胞中MCUR1的表达水平，是候选药物为目标药物的指示。