[发明专利]一种视网膜色素变性疾病模型的构建方法及其应用

权利要求书

1.一种视网膜色素变性疾病模型的构建方法，其特征在于，其包括如下步骤：通过缺失修饰使得小鼠的所有细胞基因组中的Ythdf1基因的第3外显子不表达得到Ythdf1基因敲除纯合子小鼠。

2.根据权利要求1所述的构建方法，其特征在于，所述构建方法包括通过如下一种或几种技术的联用实现缺失修饰：

基因敲除技术和基因编辑技术；所述基因敲除技术为Cre-loxP基因敲除技术，所述基因编辑技术选自CRISPR/Cas9技术、ZFN技术和TALEN技术中的任意一种或几种的组合。

3.如权利要求1-2任一项所述的构建方法所得到的视网膜色素变性疾病模型在筛选用于预防或治疗视网膜色素变性性疾病药物中的应用。

4.根据权利要求3所述的应用，其特征在于，所述应用包括：向所述视网膜色素变性疾病模型施用候选药物，如果所述视网膜色素变性疾病模型在施用所述候选药物前后发生如下变化中的至少一种，则指示所述候选药物可以作为预防或治疗视网膜色素变性性疾病的药物：

(1)施用所述候选药物后，相较于施用所述候选药物前，所述视网膜色素变性疾病模型的视力提高；

(2)施用所述候选药物后，相较于施用所述候选药物前，所述视网膜色素变性疾病模型的视网膜外核层变厚或视网膜内核层变厚；

(3)施用所述候选药物后，相较于施用所述候选药物前，所述视网膜色素变性疾病模型的视网膜外节增长。

5.根据权利要求4所述的应用，其特征在于，所述视网膜色素变性疾病模型的视力提高是指：视网膜色素变性疾病模型的暗光视力提高。