[发明专利]扑米酮在制备治疗进展性神经系统变性疾病的药物中的用途

说明书

本发明公开了扑米酮在制备治疗进展性神经系统变性疾病的药物中的用途；进展性神经系统变性疾病包括肌萎缩侧索硬化症。本发明的扑米酮可明显提高肌萎缩侧索硬化症经典模型SOD1^G93A小鼠的活动能力，显著延迟了小鼠的发病时间，显著改善脊髓的病理损害、并有效挽救了疾病小鼠的体重下降。扑米酮为临床“老药”，具有安全性好、价格便宜、便于获取等优点。因此本发明提供了扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的新用途，为其临床治疗提供了新思路，扩大了扑米酮的适应症。

技术领域

本发明涉及一种扑米酮在制备治疗进展性神经系统变性疾病的药物中的用途，属于医药技术领域。

背景技术

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrohic Lateral Sclerosis，ALS）是一种进展性神经系统变性疾病。由于上、下运动神经元丢失导致球部、四肢、胸部肌肉逐渐无力和萎缩。其起病隐袭，进展缓慢，最终因呼吸衰竭死亡。患者发病后生存期多在3-5年。在异质性和多因子肌萎缩性侧索硬化症的病理生理学中有大量的遗传和分子机制牵扯其中，正是因为肌萎缩性侧索硬化症的复杂性，因此传统的“一个目标药物”模式迄今未能提供有效的治疗方案。

目前针对运动神经元疾病尚无有效的药物能控制甚至逆转其发展，尤其是针对肌萎缩侧索硬化症尚无有效的药物能逆转或者控制其发展。截止到目前获得批准的广泛使用的药物主要包括利鲁唑和依达拉奉，虽然利鲁唑能轻微的延缓患者的疾病进展，将患者的中位生存期延长3个月，依达拉奉在6个月的临床试验中可轻微改善部分患者的ALSFRS-R评分，但是利鲁唑与依达拉奉价格昂贵，一般家庭难以长期使用，有必要进一步寻找价格低廉、安全、有效的药物。

发明内容

本发明所要解决的技术问题是，提供一种扑米酮在制备治疗进展性神经系统变性疾病的药物中的用途，扑米酮明显提高肌萎缩侧索硬化症经典模型SOD1^G93A小鼠的活动能力，显著延迟了小鼠的发病时间，显著改善脊髓的病理损害、并有效挽救了疾病小鼠的体重下降。扑米酮为临床“老药”，具有安全性好、价格便宜、便于获取等优点。因此本发明提供了扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的新用途，为其临床治疗提供了新思路，扩大了扑米酮的适应症。

为解决上述技术问题，本发明采用的技术方案为：

扑米酮在制备治疗进展性神经系统变性疾病的药物中的用途。

进展性神经系统变性疾病包括肌萎缩侧索硬化症。

扑米酮在制备减轻肌萎缩侧索硬化症引起的体重下降的药物中的用途。

扑米酮在制备恢复运动神经元轴突周围髓鞘的密度的药物中的用途。

扑米酮在制备提高肌萎缩侧索硬化症神经元轴突髓鞘的G比率的药物中的用途。

扑米酮在制备延迟肌萎缩侧索硬化症发病时间的药物中的用途。

扑米酮为口服制剂。

本发明具有以下有益效果：

本发明的扑米酮可明显提高肌萎缩侧索硬化症经典模型SOD1^G93A小鼠的活动能力，显著延迟了小鼠的发病时间，显著改善脊髓的病理损害、并有效挽救了疾病小鼠的体重下降。扑米酮为临床“老药”，具有安全性好、价格便宜、便于获取等优点。因此本发明提供了扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的新用途，为其临床治疗提供了新思路，扩大了扑米酮的适应症。

附图说明

图1为本发明扑米酮可以明显减轻SOD1^G93A小鼠体重的持续下降图；

图2 为本发明扑米酮显著改善小鼠在旷场区域3分钟活动的总路程图；

图3 为本发明扑米酮显著延迟SOD1^G93A小鼠的发病时间图；

图4 为本发明扑米酮对SOD1^G93A小鼠腰髓运动神经元轴突周围髓鞘损害的改善图；