[发明专利]用于治疗肌营养不良症的转基因表达盒

权利要求书

1.重组杂合蛋白，其包括：

全长人Utrophin的N端结构域、铰链H1、膜收缩蛋白样重复序列R1、膜收缩蛋白样重复序列R2、膜收缩蛋白样重复序列R3和铰链H2的前半部分，以及

全长人Dystrophin的膜收缩蛋白样重复序列R23、膜收缩蛋白样重复序列R24、铰链H4和CR结构域，

其中，所述重组杂合蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO：4所示。

2.编码权利要求1所述的重组杂合蛋白的核酸分子。

3.根据权利要求2所述的核酸分子，其中，所述核酸分子的核苷酸序列与SEQ ID NO：8或SEQ ID NO：10所示的核苷酸序列具有至少50%的同一性。

4.根据权利要求3所述的核酸分子，其中，所述核酸分子的核苷酸序列与SEQ ID NO：8或SEQ ID NO：10所示的核苷酸序列具有60%、70%、80%、85%、90%、95%或99%的同一性。

5.根据权利要求2至4中任一项所述的核酸分子，其中，所述核酸分子包含SEQ ID NO：8或SEQ ID NO：10所示的核苷酸序列。

6.根据权利要求2至4中任一项所述的核酸分子，其中，所述核酸分子的核苷酸序列如SEQ ID NO：8或SEQ ID NO：10所示。

7.转基因表达盒，其包括：启动子、权利要求2至6中任一项所述的核酸分子、minipolyA。

8.根据权利要求7所述的转基因表达盒，其中，所述启动子选自：CB启动子、CAG启动子、肌肉肌酸激酶MCK启动子、人肌酸激酶hCK启动子、截短的人肌酸激酶CK（shCK）启动子、骨骼肌α-actin启动子、心肌α-actin启动子、肌球蛋白重链（MyHC）启动子、肌球蛋白轻链2（MLC2）启动子、肌球蛋白轻链3F启动子、结蛋白（desmin）基因启动子以及生肌调控因子家族的启动子。

9.根据权利要求8所述的转基因表达盒，其中，所述生肌调控因子家族的启动子为MyoG、Myf5、Mrf4或Myogenin基因启动子。

10.根据权利要求7所述的转基因表达盒，其中，所述启动子为hCK启动子或shCK启动子。

11.根据权利要求7所述的转基因表达盒，其中，所述启动子为shCK启动子。

12.根据权利要求7所述的转基因表达盒，其中，所述启动子的核苷酸序列如SEQ IDNO：9所示。

13.根据权利要求7所述的转基因表达盒，其中，所述转基因表达盒还包括调控元件。

14.根据权利要求13所述的转基因表达盒，其中，所述调控元件为位于两端的两个ITR，所述ITR为正常ITR或缩短ITR。

15.根据权利要求14所述的转基因表达盒，其中，所述两个ITR均为145bp的正常ITR。

16.根据权利要求7所述的转基因表达盒，其中，所述转基因表达盒还包括复制起点、聚腺苷酸化信号、内部核糖体进入位点（IRES）和/或2A信号。

17.根据权利要求16所述的转基因表达盒，其中，所述2A信号选自P2A、T2A和F2A。

18.根据权利要求7至17中任一项所述的转基因表达盒，其中，所述转基因表达盒的核苷酸序列如SEQ ID NO：3、SEQ ID NO：5、SEQ ID NO：6或SEQ ID NO：7所示。