[发明专利]用于多细胞转化的经修饰MRNA在审
| 申请号： | 202180007853.6 | 申请日： | 2021-05-07 |
| 公开（公告）号： | CN115052621A | 公开（公告）日： | 2022-09-13 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·J·P·劳曼;帕特里夏·D·劳曼;梅根·伊丽莎白;维杰·拉米亚;玛丽娜·维克多·阿卜杜勒马西·巴斯塔劳斯;迈克尔·J·香布洛特 | 申请（专利权）人： | 摩尔福基因有限公司 |
| 主分类号： | A61K39/00 | 分类号： | A61K39/00;A61K45/06 |
| 代理公司： | 北京博雅睿泉专利代理事务所(特殊普通合伙) 11442 | 代理人： | 张雪竹 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 细胞 转化 修饰 mrna | ||
1.一种用于在人细胞中表达的密码子优化的核糖核酸，其在用所述核糖核酸转化的细胞中表达由SEQ ID NO:14编码的聚核苷酸。
2.根据权利要求1所述的密码子优化的核糖核酸，其选自由SEQ ID NO:17、SEQ ID NO:18和SEQ ID NO:19组成的组。
3.根据权利要求1所述的密码子优化的核糖核酸，其中所述转化细胞是癌细胞。
4.根据权利要求3所述的密码子优化的核糖核酸，其中所述转化癌细胞在引入至癌症患者体内时诱导免疫原性反应。
5.根据权利要求3所述的密码子优化的核糖核酸，其中所述癌细胞选自癌瘤、肉瘤、骨髓瘤或淋巴瘤细胞或两种或更多种所述细胞的混合物。
6.根据权利要求1所述的密码子优化的核糖核酸，其在体内引入至肿瘤或肿瘤引流淋巴结时表达免疫原性聚核苷酸。
7.根据权利要求6所述的密码子优化的核糖核酸，其中所述肿瘤或肿瘤引流淋巴结包含癌瘤、肉瘤、骨髓瘤或淋巴瘤细胞。
8.一种合成核糖核酸，其包含近端设计元件，所述元件增加具有SEQ ID NO:14的序列的多肽在用所述核糖核酸转化的哺乳动物细胞中的表达。
9.根据权利要求8所述的合成核糖核酸，其中所述近端设计元件是翻译起始序列。
10.根据权利要求9所述的合成核糖核酸，其选自由SEQ ID NO:13、SEQ ID NO:15或SEQID NO:16组成的组。
11.根据权利要求8所述的合成核糖核酸，其在用所述核酸转化的癌细胞中表达所述多肽。
12.根据权利要求11所述的合成核糖核酸，其中所述癌细胞是癌瘤、肉瘤、骨髓瘤或淋巴瘤细胞。
13.根据权利要求12所述的合成核糖核酸，其中所述癌细胞获自癌症患者。
14.根据权利要求13所述的合成核糖核酸，其中所述癌细胞在体外用所述核糖核酸转化。
15.根据权利要求14所述的合成核糖核酸，其中所述转化癌细胞施用于癌症患者。
16.根据权利要求12所述的核糖核酸，其中所述癌细胞是来自癌症患者的细胞。
17.根据权利要求10所述的合成核糖核酸，其中所述核糖核酸直接引入至癌症患者的肿瘤或肿瘤引流淋巴结中。
18.根据权利要求17所述的合成核糖核酸，其中所述核糖核酸包含无核酸酶的水性组合物。
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