[发明专利]富亮氨酸重复激酶2(LRRK2)iRNA剂组合物及其使用方法

权利要求书

1.一种用于抑制LRRK2表达的双链核糖核酸(dsRNA)剂，其中所述dsRNA剂包含形成双链区的有义链和反义链，

其中所述有义链包含与SEQ ID NO:1的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸和所述反义链包含与SEQ ID NO:2的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

2.一种用于抑制LRRK2表达的双链核糖核酸(dsRNA)剂，其中所述dsRNA剂包含形成双链区的有义链和反义链，

其中所述反义链包含与编码LRRK2的mRNA的互补区，和其中所述互补区包含与SEQ IDNO:2的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

3.一种用于抑制LRRK2表达的双链核糖核酸(dsRNA)剂，其中所述dsRNA剂包含形成双链区的有义链和反义链，

其中所述反义链包含与编码LRRK2的mRNA的互补区，和其中所述互补区包含与表3、4、6或7中任一个的任一反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

4.根据权利要求1-3中任一项所述的dsRNA剂，其中所述有义链包含与以下任一核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸：SEQ ID NO:1的核苷酸3383-3403、2105-2125、2356-2376、5413-5433、2603-2623、3563-3583、2192-2212、3088-3108、3105-3125、2203-2223、7348-7368、7097-7117、6319-6339、3886-3906、5190-5210、3964-3984、5138-5158、1254-1274、7098-7118、7048-7068、7050-7070、2764-2784、3087-3107、7526-7546、4849-4869、5272-5292、468-488、7520-7540、3720-3740、4016-4036、7792-7812、2515-2535、2286-2306、4014-4034、3721-3741、2284-2304、1896-1916、3876-3896、7788-7808、4013-4033、1275-1295、7527-7547、3606-3626、7525-7545、468-488、1254-1274、2105-2125、2192-2212、2203-2223、2603-2623、2764-2784、3087-3107、3088-3108、3383-3403、3563-3583、3876-3896、3886-3906、3964-3984、4849-4869、5138-5158、5190-5210、5272-5292、6319-6339、7097-7117、7098-7118和7348-7368，和所述反义链包含SEQ ID NO:2的相应核苷酸序列的至少15个连续核苷酸。