[发明专利]调控基因组的方法和组合物在审
| 申请号： | 202180033116.3 | 申请日： | 2021-03-04 |
| 公开（公告）号： | CN116490610A | 公开（公告）日： | 2023-07-25 |
| 发明（设计）人： | B.E.斯坦伯格;A.H.博特默;W.E.萨洛蒙;I.什彻巴科娃;C.G.S.科塔-拉穆西诺;J.R.鲁宾斯;R.J.西托里克;Z.J.王 | 申请（专利权）人： | 旗舰先锋创新VI有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 凃滔 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 调控 基因组 方法 组合 | ||
1.一种用于修饰DNA的系统，该系统包含：
(a)多肽或编码多肽的核酸，其中该多肽包含(i)逆转录酶结构域和(ii)核酸内切酶结构域；以及
(b)模板RNA(或编码该模板RNA的DNA)，其包含(i)结合该多肽的序列和(ii)异源对象序列，
其中该多肽包含使核仁定位信号失活和/或缺失的突变。
2.一种用于修饰DNA的系统，该系统包含：
(a)多肽或编码多肽的核酸，其中该多肽包含(i)第一靶DNA结合结构域，例如，包含第一Zn指结构域，(ii)逆转录酶结构域，(iii)核酸内切酶结构域，和(iv)第二靶DNA结合结构域，例如，包含与该第一靶DNA结合结构域异源的第二Zn指结构域；以及
任选地(b)模板RNA(或编码该模板RNA的DNA)，其包含(i)结合该多肽的序列和(ii)异源对象序列，
其中(a)在靶细胞中与跟仅包含该第一靶DNA结合结构域的类似多肽相比更少数量的靶DNA序列结合，例如，其中该第二靶DNA结合结构域在具有该第一DNA结合结构域的多肽中的存在相对于仅包含该第一靶DNA结合结构域的多肽的多肽靶序列特异性改进了该多肽的靶序列特异性。
3.一种用于修饰DNA的系统，该系统包含：
(a)多肽或编码多肽的核酸，其中该多肽包含(i)逆转录酶结构域和(ii)核酸内切酶结构域；以及
任选地(b)模板RNA(或编码该模板RNA的DNA)，其包含(i)结合该多肽的序列和(ii)异源对象序列，
其中该系统能够切割该靶DNA的第一链至少两次(例如两次)，并且
任选地，其中这些切割彼此距离至少2、3、4、5、6、7、8、9、10、15、20、25、30、40、50、60、70、80、90、100、或200个核苷酸(并且任选地彼此距离不超过500、400、300、200、或100个核苷酸)。
4.一种修饰细胞、组织或受试者中的靶DNA链的方法，该方法包括向细胞施用系统，其中该系统包含：
(a)多肽或编码多肽的核酸，其中该多肽包含(i)逆转录酶结构域和(ii)核酸内切酶结构域；以及
(b)模板RNA(或编码该模板RNA的DNA)，其包含(i)结合该多肽的序列和(ii)异源对象序列，
其中该系统将该模板RNA序列逆转录进入该靶DNA链，从而修饰该靶DNA链，并且
其中该细胞具有降低的Rad51修复途径活性、降低的Rad51或Rad51修复途径的组分的表达，或不包含功能性Rad51修复途径，例如，不包含功能性Rad51基因，例如，包含使Rad51基因或Rad51修复途径中的另一基因的一个或两个拷贝失活的突变(例如，缺失)。
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