[发明专利]非病毒DNA载体和其用于表达戈谢（Gaucher）治疗剂的用途在审
| 申请号： | 202180037593.7 | 申请日： | 2021-03-24 |
| 公开（公告）号： | CN115667531A | 公开（公告）日： | 2023-01-31 |
| 发明（设计）人： | D·A·科尔;P·萨马约亚;N·西尔弗;L·S·哈姆 | 申请（专利权）人： | 世代生物公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;袁泉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 病毒 dna 载体 用于 表达 gaucher 治疗 用途 | ||
1.一种无衣壳封闭端DNA(ceDNA)载体，其包含：
在侧接反向末端重复序列(ITR)之间的至少一个核酸序列，其中至少一个核酸序列编码至少一种β葡糖脑苷脂酶(GBA)蛋白。
2.根据权利要求1所述的ceDNA载体，其中编码至少一种GBA蛋白的所述至少一个核酸序列选自表1中所阐述的任一个序列或表13中的任一个开放阅读框序列(ORF)。
3.根据权利要求1或2所述的ceDNA载体，其中所述ceDNA载体包含选自表7中的任一个启动子的启动子，所述启动子可操作地连接到编码至少一种GBA蛋白的所述至少一个核酸序列。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的ceDNA载体，其中所述ceDNA载体包含选自表8中的任一个增强子的增强子。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的ceDNA载体，其中所述ceDNA载体包含选自表9A中的任一个5'UTR和/或内含子序列的5'UTR和/或内含子序列。
6.根据权利要求1至5中任一项所述的ceDNA载体，其中所述ceDNA载体包含选自表9B中的任一个3'UTR序列的3'UTR序列。
7.根据权利要求1至6中任一项所述的ceDNA载体，其中所述ceDNA载体包含至少一个选自表10中的任一个聚A序列的聚A序列。
8.根据权利要求1至7中任一项所述的ceDNA载体，其中所述ceDNA载体包含可操作地连接到至少一个核酸序列的至少一个启动子序列。
9.根据权利要求1至8中任一项所述的ceDNA载体，其中至少一个核酸序列为cDNA。
10.根据权利要求1至9中任一项所述的ceDNA载体，其中至少一个ITR包含功能末端解链位点和Rep结合位点。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的ceDNA载体，其中一个或两个所述ITR来自选自细小病毒、依赖病毒和腺相关病毒(AAV)的病毒。
12.根据权利要求1至11中任一项所述的ceDNA载体，其中所述侧接ITR相对于彼此对称或不对称。
13.根据权利要求12所述的ceDNA载体，其中所述侧接ITR对称或基本上对称。
14.根据权利要求12所述的ceDNA载体，其中所述侧接ITR不对称。
15.根据权利要求1至14中任一项所述的ceDNA载体，其中一个或两个所述ITR为野生型的，或其中两个所述ITR为野生型ITR。
16.根据权利要求1至15中任一项所述的ceDNA载体，其中所述侧接ITR来自不同病毒血清型。
17.根据权利要求1至16中任一项所述的ceDNA载体，其中所述侧接ITR选自表2中示出的任何病毒血清型对。
18.根据权利要求1至17中任一项所述的ceDNA载体，其中一个或两个所述ITR包含选自表3中所阐述的序列的序列。
19.根据权利要求1至18中任一项所述的ceDNA载体，其中至少一个所述ITR由野生型AAV ITR序列通过影响所述ITR的总体三维构象的缺失、添加或取代进行改变。
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