[发明专利]具有杀伤开关的供体T细胞在审
| 申请号： | 202180045426.7 | 申请日： | 2021-06-25 |
| 公开（公告）号： | CN115997015A | 公开（公告）日： | 2023-04-21 |
| 发明（设计）人： | C-G·陈;W·J·阿扎;A·L-C·胡;C·W·阿尔玛 | 申请（专利权）人： | 美国杰特贝林生物制品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市奋迅律师事务所 11757 | 代理人： | 李斌馨;袁伟 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 具有 杀伤 开关 供体 细胞 | ||
1.一种在向对其有治疗需要的患者提供淋巴细胞输注益处的同时减轻副作用的方法，其包括：
(a)通过用(i)内切核酸酶和(ii)靶向HPRT 1基因的外显子2、外显子3或外显子8之一内的序列的指导RNA分子转染或转导从供体样本获得的淋巴细胞，生成基本HPRT缺陷型淋巴细胞群；
(b)离体正选择所述基本HPRT缺陷型淋巴细胞群，以提供经修饰淋巴细胞群；以及
(c)向所述患者施用治疗有效量的所述经修饰淋巴细胞群。
2.根据权利要求1所述的方法，其还包括向所述患者施用HSC移植物。
3.根据权利要求2所述的方法，其中所述HSC移植物在施用所述经修饰淋巴细胞群之前、同时、或之后施用。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述指导RNA分子靶向HPRT 1基因的外显子2内的序列。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述指导RNA分子靶向HPRT 1基因的外显子3内的序列。
6.根据权利要求1所述的方法，其中所述指导RNA分子靶向HPRT 1基因的外显子8内的序列。
7.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子2的所述指导RNA分子与SEQ ID NO:45和57-61中的任一者具有至少95％序列同一性。
8.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子2的所述指导RNA分子与SEQ ID NO:45和57-61中的任一者具有至少99％序列同一性。
9.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子2的所述指导RNA分子包含SEQ ID NO:45和57-61中的任一者。
10.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子3之一内的序列的所述指导RNA分子与SEQ ID NO:41-44、46和50-51中的任一者具有至少95％序列同一性。
11.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子3之一内的序列的所述指导RNA分子与SEQ ID NO:41-44、46和50-51中的任一者具有至少99％序列同一性。
12.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子3之一内的序列的所述指导RNA分子包含SEQ ID NO:41-44、46和50-51中的任一者。
13.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子8之一内的序列的所述指导RNA分子与SEQ ID NO:47-49、46、55和56中的任一者具有至少95％序列同一性。
14.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子8之一内的序列的所述指导RNA分子与SEQ ID NO:47-49、46、55和56中的任一者具有至少99％序列同一性。
15.根据权利要求1所述的方法，其中靶向HPRT 1基因的外显子8之一内的序列的所述指导RNA分子包含SEQ ID NO:47-49、46、55和56中的任一者。
16.根据权利要求1所述的方法，其中所述指导RNA分子与位于基于基因组构建物GRCh38的约134475181至约134475364之间或除GRCh38以外的基因组构建物中的等同位置的染色体X内的序列至少约85％互补。
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