[发明专利]siRNA及其用途

权利要求书

1.一种siRNA，其为由有义链和反义链组成的siRNA，

该反义链包括与编码P525L点突变FUS的mRNA的一部分互补或实质上互补的区域，其中所述互补的区域为19～21个核苷酸长度。

2.权利要求1所述的siRNA，所述反义链包括与序列号2、序列号4、序列号6、序列号8、序列号10、序列号12、序列号16、序列号18、序列号20、序列号22、序列号24、序列号28或序列号32相同或实质上相同的序列。

3.权利要求1所述的siRNA，所述反义链包括与序列号2、序列号4、序列号6、序列号8、序列号10、序列号12、序列号16、序列号18、序列号20、序列号22或序列号32相同或实质上相同的序列。

4.权利要求1所述的siRNA，所述反义链包括与序列号2、序列号4、序列号6、序列号8、序列号12、序列号16、序列号18、序列号20、序列号22、序列号24、序列号28或序列号32相同或实质上相同的序列。

5.权利要求1所述的siRNA，所述反义链包括与序列号4、序列号6、序列号12、序列号16、序列号18、序列号20或序列号22相同或实质上相同的序列。

6.权利要求1所述的siRNA，其包括与以下相同或实质上相同的序列：

由序列号1的有义链和序列号2的反义链构成的双链RNA；

由序列号3的有义链和序列号4的反义链构成的双链RNA；

由序列号5的有义链和序列号6的反义链构成的双链RNA；

由序列号7的有义链和序列号8的反义链构成的双链RNA；

由序列号9的有义链和序列号10的反义链构成的双链RNA；

由序列号11的有义链和序列号12的反义链构成的双链RNA；

由序列号15的有义链和序列号16的反义链构成的双链RNA；

由序列号17的有义链和序列号18的反义链构成的双链RNA；

由序列号19的有义链和序列号20的反义链构成的双链RNA；

由序列号21的有义链和序列号22的反义链构成的双链RNA；

由序列号23的有义链和序列号24的反义链构成的双链RNA；

由序列号27的有义链和序列号28的反义链构成的双链RNA；

由序列号31的有义链和序列号32的反义链构成的双链RNA；

由序列号39的有义链和序列号40的反义链构成的双链RNA；

由序列号41的有义链和序列号42的反义链构成的双链RNA；

由序列号43的有义链和序列号44的反义链构成的双链RNA；

由序列号45的有义链和序列号46的反义链构成的双链RNA，

由序列号47的有义链和序列号48的反义链构成的双链RNA；

由序列号49的有义链和序列号50的反义链构成的双链RNA；

由序列号53的有义链和序列号54的反义链构成的双链RNA；

由序列号55的有义链和序列号56的反义链构成的双链RNA，

由序列号57的有义链和序列号58的反义链构成的双链RNA；

由序列号59的有义链和序列号60的反义链构成的双链RNA；

由序列号61的有义链和序列号62的反义链构成的双链RNA；

由序列号71的有义链和序列号72的反义链构成的双链RNA；

由序列号89的有义链和序列号90的反义链构成的双链RNA；

由序列号95的有义链和序列号96的反义链构成的双链RNA；

由序列号97的有义链和序列号98的反义链构成的双链RNA；或

由序列号113的有义链和序列号114的反义链构成的双链RNA。