[发明专利]用于肌营养不良症的腺相关病毒载体递送

权利要求书

1.一种治疗有需要的人受试者的肌营养不良症的方法，所述方法包括施用重组腺病毒相关(rAAV)和抗炎类固醇的步骤，其中所述rAAV选自由以下组成的组：rAAV.MHCK7.微肌营养不良蛋白、AAVrh.74.tMCK.CAPN3、rAAVrh.74.MHCK7.DYSF、scAAVrh.74.MHCK7.hSGCG、AAVrh74.tMCK.hSCGA、scAAVrh74.MHCK7.HSGCB和rAAVrh.74.MHCK7.huAN05。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述肌营养不良症是杜氏肌营养不良症(DuchenneMuscular Dystrophy)，并且所述rAAV是rAAV.MHCK7.微肌营养不良蛋白。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述肌营养不良症是肢带型肌营养不良症(LimbGirdle Muscular Dystrophy)，并且其中所述rAAV选自由以下组成的组：AAVrh.74.tMCK.CAPN3、rAAVrh.74.MHCK7.DYSF、scAAVrh.74.MHCK7.hSGCG、AAVrh74.tMCK.hSCGA、scAAVrh74.MHCK7.HSGCB和rAAVrh.74.MHCK7.huAN05。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的方法，其中在施用所述rAAV之前约24小时施用所述抗炎类固醇。

5.根据权利要求1至3中任一项所述的方法，其中在施用所述rAAV之前每天至少施用一次所述抗炎类固醇，持续约14天。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的方法，其中在施用所述rAAV之前施用所述抗炎类固醇，并且从施用所述rAAV后的第1天至第30天每天至少施用一次所述抗炎类固醇，或从施用所述rAAV后的第1天至第60天每天至少一次。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的方法，其中口服施用所述抗炎类固醇。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述抗炎类固醇是糖皮质激素。

9.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中所述抗炎类固醇是强的松(prednisone)、泼尼松龙(prednisolone)、倍他米松(betamethasone)、地塞米松(dexamethasone)、氢化可的松(hydrocortisone)、甲基强的松龙(methylprednisolone)或地夫可特(deflazacort)。

10.根据权利要求1至9中任一项所述的方法，其进一步包括在施用所述rAAV之前施用抗CD20特异性抗体的步骤。

11.根据权利要求10所述的方法，其中在施用所述rAAV之前至少7天施用所述抗CD-20特异性抗体。

12.根据权利要求10或11所述的方法，其中在施用所述rAAV之前至少14天施用所述抗CD20特异性抗体。

13.根据权利要求10所述的方法，其中在施用所述rAAV之前约14天、施用所述rAAV之前约7天和施用所述rAAV的约24小时内施用所述抗CD20特异性抗体。

14.根据权利要求10至13中任一项所述的方法，其进一步包括在施用所述rAAV之后施用抗CD20特异性抗体的步骤。

15.根据权利要求10至14所述的方法，其中所述抗CD20特异性抗体是利妥昔单抗(rituximab)、奥美珠单抗(ocrelizumab)或奥法木单抗(ofatumumab)。