[发明专利]用于eEF1A2的基因疗法载体及其用途在审
| 申请号： | 202180056421.4 | 申请日： | 2021-07-21 |
| 公开（公告）号： | CN116171325A | 公开（公告）日： | 2023-05-26 |
| 发明（设计）人： | S·N·沃丁顿;R·卡达;C·D·赫尔佐格;J·恩格;C·萨克拉门多;S·肖尔格;D·里克斯 | 申请（专利权）人： | UCL商业有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 刘晓东 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 eef1a2 基因 疗法 载体 及其 用途 | ||
1.一种重组腺相关病毒(rAAV)病毒粒子，其包括衣壳和载体基因组，其中所述载体基因组包括与启动子操作性地连接的编码eEF1A2蛋白或其功能变体的多核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的rAAV病毒粒子，其中所述启动子是神经元特异性启动子。
3.根据权利要求1或权利要求2所述的rAAV病毒粒子，其中所述启动子是泛神经元启动子。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的rAAV病毒粒子，其中所述启动子是突触素1启动子。
5.根据权利要求4所述的rAAV病毒粒子，其中所述突触素1启动子是人突触素1(hSYN)启动子。
6.根据权利要求5所述的rAAV病毒粒子，其中所述hSYN启动子包括与SEQ ID NO:3具有至少70％、至少80％或至少90％同一性的多核苷酸序列。
7.根据权利要求6所述的rAAV病毒粒子，其中所述hSYN启动子包括与SEQ ID NO:3具有至少95％或至少99％同一性的多核苷酸序列。
8.根据权利要求7所述的rAAV病毒粒子，其中所述hSYN启动子包括SEQ ID NO:3的多核苷酸序列。
9.根据权利要求1至3中任一项所述的rAAV病毒粒子，其中所述启动子是eSYN启动子。
10.根据权利要求9所述的rAAV病毒粒子，其中所述eSYN启动子包括与SEQ ID NO:64具有至少70％、至少80％、至少90％、至少95％、至少99％或100％同一性的多核苷酸序列。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的rAAV病毒粒子，其中编码所述eEF1A2蛋白的所述多核苷酸序列与SEQ ID NO:2具有至少70％、至少80％或至少90％的同一性。
12.根据权利要求11所述的rAAV病毒粒子，其中编码所述eEF1A2蛋白的所述多核苷酸序列与SEQ ID NO:2具有至少95％或至少99％的同一性。
13.根据权利要求12所述的rAAV病毒粒子，其中编码所述eEF1A2蛋白的所述多核苷酸序列包括SEQ ID NO:2的多核苷酸序列。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的rAAV病毒粒子，其中所述eEF1A2蛋白与SEQ IDNO:1具有至少70％、至少80％或至少90％的同一性。
15.根据权利要求14所述的rAAV病毒粒子，其中所述eEF1A2蛋白与SEQ ID NO:1具有至少95％或至少99％的同一性。
16.根据权利要求15所述的rAAV病毒粒子，其中所述eEF1A2蛋白包括SEQ ID NO:1的多核苷酸序列。
17.根据权利要求15所述的rAAV病毒粒子，其中所述启动子是突触素1启动子。
18.根据权利要求17所述的rAAV病毒粒子，其中所述突触素1启动子是人突触素1(hSYN)启动子。
19.根据权利要求18所述的rAAV病毒粒子，其中所述hSYN启动子包括与SEQ ID NO:3具有至少95％同一性的多核苷酸序列。
20.根据权利要求1或11至15中任一项所述的rAAV病毒粒子，其中所述启动子是组成型启动子。
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