[发明专利]用于治疗阿尔兹海默病的组合物和方法在审
| 申请号： | 202180068069.6 | 申请日： | 2021-08-02 |
| 公开（公告）号： | CN116194097A | 公开（公告）日： | 2023-05-30 |
| 发明（设计）人： | 马亚·科龙尤;基思·L·布莱克;杰克·卡夫劳夫 | 申请（专利权）人： | 西达-赛奈医疗中心;福特姆神经科学公司 |
| 主分类号： | A61K31/232 | 分类号： | A61K31/232 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 刘晓杰;武晶晶 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 阿尔兹海默病 组合 方法 | ||
1.一种治疗、预防或延缓有需要的对象的阿尔茨海默病发作的方法，所述方法包括向所述对象施用包括ETP69的组合物，其中所述对象具有(i)至少一种与家族性阿尔茨海默病相关联的突变；或(ii)至少一种与散发性阿尔茨海默病相关联的遗传风险因素。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述家族性阿尔茨海默病包括阿尔茨海默病1型。
3.根据权利要求1所述的方法，其中所述家族性阿尔茨海默病包括阿尔茨海默病3型。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述家族性阿尔茨海默病包括阿尔茨海默病4型。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述至少一种与家族性阿尔茨海默病相关联的突变包括淀粉样前体蛋白(APP)基因、早老素-1(PSEN1)基因或早老素-2(PSEN2)基因的突变。
6.根据权利要求5所述的方法，其中所述APP基因的所述突变编码由所述APP基因表达的淀粉样前体蛋白氨基酸序列的突变。
7.根据权利要求6所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白氨基酸序列的所述突变包括根据SEQ ID NO:1的缬氨酸717的突变。
8.根据权利要求7所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白的所述缬氨酸717突变为异亮氨酸(V717I)、苯丙氨酸(V717F)、甘氨酸(V717G)或亮氨酸(V717L)。
9.根据权利要求6所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白氨基酸序列的所述突变包括根据SEQ ID NO:1的赖氨酸670和甲硫氨酸671位点的突变。
10.根据权利要求9所述的方法，其中所述赖氨酸670和甲硫氨酸671分别突变为天冬酰胺和赖氨酸(KM670/671NL)。
11.根据权利要求6所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白氨基酸序列的所述突变包括根据SEQ ID NO:1的谷氨酸693的突变。
12.根据权利要求6所述的方法，其中所述APP基因的所述突变编码淀粉样前体蛋白氨基酸谷氨酸693位点的缺失。
13.根据权利要求11所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白的所述谷氨酸693突变为谷氨酰胺(E693Q)、甘氨酸(E693G)或赖氨酸(E693K)。
14.根据权利要求6所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白氨基酸序列的所述突变包括根据SEQ ID NO:1的苏氨酸714的突变。
15.根据权利要求14所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白的所述苏氨酸714突变为异亮氨酸(T714I)或丙氨酸(T714A)。
16.根据权利要求6所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白氨基酸序列的所述突变包括根据SEQ ID NO:1的缬氨酸715的突变。
17.根据权利要求16所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白的所述缬氨酸715突变为甲硫氨酸(V715M)或丙氨酸(V715A)。
18.根据权利要求6所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白氨基酸序列的所述突变包括根据SEQ ID NO:1的异亮氨酸716的突变。
19.根据权利要求18所述的方法，其中所述淀粉样前体蛋白的所述异亮氨酸716突变为缬氨酸(I716V)或苯丙氨酸(I716F)。
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