[发明专利]用于治疗肌肉疾病和病症的方法和组合物在审

专利信息
申请号: 202210124652.0 申请日: 2016-02-09
公开(公告)号: CN114652817A 公开(公告)日: 2022-06-24
发明(设计)人: L·戈尔戈普洛斯;S·阿诺德;D·J·巴兰斯 申请(专利权)人: 费斯生物制药公司
主分类号: A61K38/39 分类号: A61K38/39;A61K38/22;A61K9/00;A61P21/00;A61P9/10;A61P9/12
代理公司: 北京坤瑞律师事务所 11494 代理人: 封新琴
地址: 美国宾夕*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 用于 治疗 肌肉 疾病 病症 方法 组合
【权利要求书】:

1.一种组合物在制备用于治疗或延迟有需要的患者中肌营养不良症的进展的药物中的用途,所述组合物包含含有VPAC-2选择性血管活性肠肽(VIP)和弹性蛋白样肽(ELP)的融合蛋白,所述弹性蛋白样肽(ELP)由VPGXG(SEQ ID NO:3)的至少90个重复单元组成。

2.根据权利要求1所述的用途,其中所述组合物减少腓肠肌纤维化。

3.根据权利要求1所述的用途,其中所述ELP由VPGXG的120个重复单元组成,其中X独立选自Val、Ala和Gly。

4.根据权利要求1所述的用途,其中X独立选自Val、Ala和Gly,其比率为约5:2:3。

5.根据权利要求1所述的用途,其中所述组合物经配制用于皮下、肌内或静脉内施用。

6.根据权利要求5所述的用途,其中所述组合物通过皮下施用。

7.根据权利要求1所述的用途,其中所述组合物的施用剂量为每日0.1mg/kg至每日10mg/kg。

8.根据权利要求1所述的用途,其中每日施用所述组合物。

9.根据权利要求1所述的用途,其中每周1-3次施用所述组合物。

10.根据权利要求1所述的用途,其中每周施用所述组合物。

11.根据权利要求1所述的用途,其中每月1-2次施用所述组合物。

12.根据权利要求1所述的用途,其中肌肉收缩性在所述患者中保持。

13.根据权利要求12所述的用途,其中所述肌肉是骨骼肌。

14.根据权利要求12所述的用途,其中所述肌肉是心肌。

15.根据权利要求1所述的用途,其中相比于未治疗的肌细胞,所述组合物使肌细胞保持收缩性。

16.根据权利要求1所述的用途,其中相比于未治疗的肌细胞,所述组合物使肌细胞保持松弛。

17.根据权利要求15所述的用途,其中所述肌细胞是心肌细胞。

18.根据权利要求16所述的用途,其中所述肌细胞是心肌细胞。

19.根据权利要求15所述的用途,其中所述肌细胞是骨骼肌肌细胞。

20.根据权利要求16所述的用途,其中所述肌细胞是骨骼肌肌细胞。

21.根据权利要求1所述的用途,其中所述肌营养不良症是杜氏肌营养不良症或贝克肌营养不良症。

22.根据权利要求1所述的用途,其中所述组合物包含氨基酸序列为SEQ ID NO:15的蛋白。

23.根据权利要求22所述的用途,其中将所述组合物皮下施用至受试者。

24.根据权利要求23所述的用途,其中将所述组合物每月1-2次施用至受试者。

25.根据权利要求24所述的用途,其中以每日1mg/kg至每日9mg/kg的剂量施用所述组合物。

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