[发明专利]新型的CRISPR酶和系统以及应用

权利要求书

1.一种Cas蛋白，其特征在于，所述Cas蛋白的氨基酸序列如SEQ ID No.1所示。

2.一种融合蛋白，所述融合蛋白包括权利要求1所述的Cas蛋白和其他的修饰部分。

3.一种分离的多核苷酸，其特征在于，所述多核苷酸为编码权利要求1所述Cas蛋白的多核苷酸序列，或编码权利要求2所述融合蛋白的多核苷酸序列。

4.一种载体，其特征在于，所述载体包含权利要求3所述的多核苷酸以及与之可操作连接的调控元件。

5.一种CRISPR-Cas系统，其特征在于，所述系统包括权利要求1所述的Cas蛋白以及至少一种gRNA。

6.一种载体系统，其特征在于，所述载体系统包括一种或多种载体，该一种或多种载体包括：

a)第一调控元件，该第一调控元件可操作地与gRNA连接，

b)第二调控元件，该第二调控元件可操作地与权利要求1所述的Cas蛋白连接；

其中组分(a)和(b)位于该系统的相同或不同载体上。

7.一种组合物，其特征在于，所述组合物包含：

(i) 蛋白组分，其选自：权利要求1所述的Cas蛋白或权利要求2所述的融合蛋白；

(ii) 核酸组分，其为gRNA；

所述蛋白组分与核酸组分相互结合形成复合物。

8.一种活化的CRISPR复合物，所述活化的CRISPR复合物包含：

(i)蛋白组分，其选自：权利要求1所述的Cas蛋白或权利要求2所述的融合蛋白；

(ii)核酸组分，其为gRNA；

(iii)结合在(ii)中所述gRNA上的靶序列。

9.一种工程化的宿主细胞，其特征在于，所述宿主细胞包含权利要求1所述的Cas蛋白，或权利要求2所述的融合蛋白，或权利要求3所述的多核苷酸，或权利要求4所述的载体，且所述宿主细胞为非动物或植物品种的细胞。

10.权利要求1所述的Cas蛋白，或权利要求2所述的融合蛋白，或权利要求3所述的多核苷酸，或权利要求4所述的载体，或权利要求5所述的CRISPR-Cas系统，或权利要求6所述的载体系统，或权利要求7所述的组合物，或权利要求8所述的活化的CRISPR复合物，或权利要求9所述的宿主细胞在基因编辑中的应用，所述应用为非疾病诊断和治疗目的的应用。

11.根据权利要求10所述的应用，其特征在于，所述基因编辑为基因靶向或基因切割。

12.权利要求1所述的Cas蛋白，或权利要求2所述的融合蛋白，或权利要求3所述的多核苷酸，或权利要求4所述的载体，或权利要求5所述的CRISPR-Cas系统，或权利要求6所述的载体系统，或权利要求7所述的组合物，或权利要求8所述的活化的CRISPR复合物，或权利要求9所述的宿主细胞在制备用于基因编辑的试剂或试剂盒中的用途。

13.根据权利要求12所述的用途，其特征在于，所述基因编辑为基因靶向或基因切割。

14.权利要求1所述的Cas蛋白，或权利要求2所述的融合蛋白，或权利要求3所述的多核苷酸，或权利要求4所述的载体，或权利要求5所述的CRISPR-Cas系统，或权利要求6所述的载体系统，或权利要求7所述的组合物，或权利要求8所述的活化的CRISPR复合物，或权利要求9所述的宿主细胞在编辑靶核酸中的应用，所述应用为非疾病诊断和治疗目的的应用。

15.根据权利要求14所述的应用，其特征在于，所述编辑靶核酸选自切割双链DNA、单链DNA或单链RNA，或靶向靶核酸。