[发明专利]优化的因子VIII基因在审

专利信息
申请号: 202310074417.1 申请日: 2017-01-31
公开(公告)号: CN116218863A 公开(公告)日: 2023-06-06
发明(设计)人: 谭思元;刘彤瑶 申请(专利权)人: 比奥贝拉蒂治疗公司
主分类号: C12N15/12 分类号: C12N15/12;C12N15/86;A61K38/37;A61K48/00;A61P7/04
代理公司: 北京坤瑞律师事务所 11494 代理人: 封新琴
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 优化 因子 viii 基因
【权利要求书】:

1.一种包含如下核苷酸序列的分离的核酸分子,所述核苷酸序列包含编码因子VIII(FVIII)多肽的N端部分的第一核酸序列和编码FVIII多肽的C端部分的第二核酸序列;

(a)其中所述第一核酸序列包含:

(i)与SEQ ID NO:3的核苷酸58-2277的至少85%、至少90%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(ii)与SEQ ID NO:4的核苷酸58-2277的至少85%、至少90%、至少91%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(iii)与SEQ ID NO:5的核苷酸58-2277的至少60%、至少70%、至少80%、至少85%、至少90%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;或

(iv)与SEQ ID NO:6的核苷酸58-2277的至少60%、至少70%、至少80%、至少85%、至少90%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(b)其中所述第二核苷酸序列包含:

(i)与SEQ ID NO:3的核苷酸2320-4374的至少60%、至少70%、至少80%、至少85%、至少90%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(ii)与SEQ ID NO:4的核苷酸2320-4374的至少60%、至少70%、至少80%、至少90%、至少91%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(iii)与SEQ ID NO:5的核苷酸2320-4374的至少85%、至少90%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;或

(iv)与SEQ ID NO:6的核苷酸2320-4374的至少85%、至少90%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

其中所述N端部分和所述C端部分合起来具有FVIII多肽活性。

2.一种包含编码具有FVIII活性的多肽的核苷酸序列的分离的核酸分子,其中所述核苷酸序列包含:

(i)与SEQ ID NO:1的核苷酸58-2277和2320-4374的至少91%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(ii)与SEQ ID NO:2的核苷酸58-2277和2320-4374的至少94%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(iii)与SEQ ID NO:70的核苷酸58-2277和2320-4374的至少85%、至少86%、至少87%、至少88%、至少89%、至少90%、至少91%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(iv)与SEQ ID NO:3的核苷酸58-2277和2320-4374的至少约92%、至少约93%、至少约94%、至少约95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(v)与SEQ ID NO:4的核苷酸58-2277和2320-4374的至少约91%、至少约92%、至少约93%、至少约94%、至少约95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(vi)与SEQ ID NO:5的核苷酸58-2277和2320-4374的至少89%、至少90%、至少91%、至少92%、至少93%、至少94%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性;

(vii)与SEQ ID NO:6的核苷酸58-2277和2320-4374的至少89%、至少90%、至少91%、至少92%、至少93%、至少94%、至少95%、至少96%、至少97%、至少98%或至少99%序列同一性。

3.一种包含编码具有FVIII活性的多肽的核苷酸序列的分离的核酸分子,其中所述核苷酸序列包含与SEQ ID NO:3的核苷酸58-2277和2320-4374的至少85%序列同一性。

4.一种载体,其包含如权利要求1至3中任一项所述的核酸分子。

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