[发明专利]SESTRIN-GATOR2相互作用的调节剂及其用途

权利要求书

1.一种治疗有需要的患者的疾病、病症或病况的方法，其中所述疾病、病症或病况选自难治性抑郁症、溶酶体贮积病、JNCL、胱氨酸症、法布里病、MLIV、智力迟钝或遗传型自闭症，所述方法包括向所述患者投与式I化合物或其药学上可接受的组合物：

或其药学上可接受的盐，其中：

R¹为H或C_1-6烷基；

R²为R、-(CH₂)_n-苯基、-C(O)R、-SO₂R或-C(O)N(R)₂；

n为0、1或2；

各R独立地为氢、-CN或选自以下的任选地经取代的基团：饱和或不饱和C_1-6脂肪族基、苯基、4元到7元饱和或部分不饱和单环碳环、具有1到4个杂原子的5元到6元单环杂芳基环或具有1到2个独立地选自氮、氧或硫的杂原子的4元到8元饱和或部分饱和杂环；

R³为环A、-C(O)R、-C(O)OR、-C(O)N(R)₂、-SO₃H、-SO₂N(R)₂、-S(O)R、-S(O)环A、-OR或-B(OR)₂，其中同一硼上的两个OR基团与其中间原子结合在一起形成除所述硼及两个氧外具有0到3个独立地选自氮、氧或硫的杂原子的5元到8元单环饱和或部分不饱和环，或R³及R⁴结合在一起形成具有0到1个选自氮、氧或硫的杂原子的任选地经取代的5元到6元环；

L为共价键或任选地经1到9个氟基取代的直链或支链C_1-6亚烷基链；

环A为选自苯基的任选地经取代的环或具有1到4个独立地选自氮、氧或硫的杂原子的任选地经取代的5元到6元杂芳基环；

R⁴为R、-CF₃、-OR、-N(R)₂、-Si(R)₃或-SR，或R³及R⁴结合在一起形成具有0到1个选自氮、氧或硫的杂原子的任选地经取代的5元到6元环；且

R⁵为H或C_1-4烷基，

其中所述式I化合物不为表2中描绘的那些。