[发明专利]化合物

权利要求书

1.设计用于宿主中的匹配的两种组分系统，其中所述组分含有：

(I)第一组分是寻靶部分，它是能够与肿瘤相关抗原结合的抗体或其片段，寻靶部分与能够将药物前体转变成抗肿瘤药物的在66位含有Glu的人核糖核酸酶相连和；

(ii)第二组分是在所述酶影响下可转变成抗肿瘤药物的药物前体；

其中：

第一组分在宿主中基本上是非免疫原性的和；

药物前体第二组分在天然未突变宿主酶的作用下在宿主体内不会显著地转变成抗肿瘤药物。

2.根据权利要求1的系统，其中所述抗体片段是F(ab’)₂片段。

3.权利要求1中定义的第二组分，它是式1的氮芥核糖核苷酸

其中：

Q是O或NH；

A是式-X-Y的基团，Y与Q相邻，其中

Y是SO₂，CO或单键，其前提如下：

当Q是氧时，Y不是SO₂；

X是-(CH₂)_n-其中n＝1-4在

任何碳原子上由C_1-4烷基可选地取代，

或当Y是CO且n＝1时，X在碳上可选地由丙氨酸，缬氨酸，亮氨酸，异亮氨酸，甲硫氨酸，苯丙氨酸，色氨酸，丝氨酸，苏氨酸，半胱氨酸，天冬酰胺，谷氨酰胺，赖氨酸，精氨酸或组氨酸侧链取代；

R1是尿嘧啶或胞嘧啶；

R²和R3分别独立地是H或C_1-4烷基；

R5和R6分别独立地是Cl，甲磺酰基或甲苯磺酰基；

R7，R8，R9和R10分别独立地是H，C_1-4烷基，C_1-4烷氧基，F或Cl或其盐。

4.根据权利要求3的氮芥核糖核苷酸，其中：

Q是NH；

X是-(CH₂)_n-，n＝1-4；

Y是-(CO)-；

R1是尿嘧啶或胞嘧啶；

R2和R3是H；

R5和R6是Cl；和

R7，R8，R9和R10是H；

或其盐。

5.权利要求1所定义的第二组分，它是化合物O-[(2R，3S，4R，5R)-2-(2-氨基乙酰氨基甲基)-5-(2，4-二氧-1，2，3，4-四氢嘧啶-1-基)-4-羟基-2，3，4，5-四氢呋喃-3-基]O-[4-(双[2-氯乙基]氨基)苯氧基]磷酸氢酯或其盐。

6.含有权利要求1-2任一定义的第一组分的药物组合物。

7.含权利要求1或3-5任一定义的第二组分的药物组合物。

8.根据权利要求6-7的药物组合物，它是无菌的。

9.权利要求1-2任一定义的第一组分。

10.在66位包含Glu的人核糖核酸酶。

11.选自编码下列物质之多核苷酸序列的多核苷酸序列：

权利要求1-2任一定义的第一组分；和在66位包含Glu的人核糖核酸酶。

12.含有权利要求11定义的多核苷酸的载体。

13.含有权利要求11定义的多核苷酸的细胞。