[发明专利]新型的核酸阳离子转染剂

权利要求书

1.含有至少一个阳离子亲水区和一个亲脂区的转染剂，其特征在于，所述阳离子亲水区由至少一个被氨基取代的5原子或6原子杂环组成。

2.按照权利要求1的转染剂，其特征在于，该阳离子亲水区，即所述转染剂的合成中间体具有(I)的通式：

其中：

—y是0或1的整数，不同的y彼此是独立的，

—X表示氧、氮、硫或硒原子，

—Z基团彼此独立地表示

  ·氢原子

  ·基团OR，其中R表示氢原子、甲基或基团(CH₂)_n-NR₁R₂，这

其中n是选自1-6(含)的整数，R₁和R₂彼此独立地表示氢原子或

基团(CH₂)_q-NH₂，q可以在1-6(含)间变化，不同的q是彼此独

立的，

  ·基团(CH₂)_m-NR₁R₂，其中m是选自0-6(含)的整数，R₁和R₂

如前面所定义，以及

  ·可以连接阳离子亲水区和脂区的“间隔基团”，

条件是，至少一个取代基Z带有氨基。

3.按照权利要求2的转染剂，其特征在于，在通式(I)中的基团(CH₂)_n-NR₁R₂中，n是选自2、3和4的整数。

4.按照权利要求2的转染剂，其特征在于，阳离子亲水区由吡喃糖或呋喃糖形式的糖苷组成。

5.按照权利要求2的转染剂，其特征在于，在通式(I)中，在环上的y等于1，而X是氧原子。

6.按照权利要求5的转染剂，其特征还在于，至少一个基团Z带有氨基。

7.按照权利要求5的转染剂，其特征还在于，至少两个基团Z带有氨基。

8.按照权利要求5的转染剂，其特征还在于，有两个基团Z是氢原子，另外两个基团Z是含氮的基团，特别是氨基，最后一个基团Z表示基团OR，这里R如权利要求2中所定义。

9.按照权利要求8的转染剂，其特征在于，基团OR在通式(I)杂环的2-位上。

10.按照权利要求5的转染剂，其特征还在于，至少两个基团Z是O-(CH₂)₂-NH₂，至少一个基团Z表示OR，R如权利要求2所定义。

11.按照权利要求1或2的转染剂，其特征在于，该阳离子亲水区，即转染剂合成的中间体选自：

12.按照权利要求1的转染剂，其特征在于，该亲脂区由一个或多个饱和或不饱和的、直链或支链的、任选卤代的脂族链和/或由类固醇衍生物组成。

13.按照权利要求12的转染剂，其特征在于，所述的脂族链含有10-22个碳原子，特别含有14、16、17、18和/或19个碳原子。

14.按照权利要求12或13的转染剂，其特征在于，所述脂族链选自-(CH₂)₁₃-CH₃、-(CH₂)₁₅-CH₃、-(CH₂)₁₆-CH₃、-(CH₂)₁₇-CH₃和-(CH₂)₁₈-CH₃。