[发明专利]激活目的基因的组合物和方法

权利要求书

1.含有双链核酸分子的掩藏表达盒，其中第一条链含有连接到侧翼序列下游的编码目的蛋白的RNA序列，并且有一个可操作的插入RNA序列的上游的翻译起始点；以及，

结合到侧翼序列的第二条反义链，其中上述第二条链对应靶分子的反义寡核苷酸。

2.权利要求1的盒，其中上述盒进一步含有连接到侧翼序列5′末端的7-甲基鸟嘌呤帽子。

3.权利要求1的盒，其中上述目的蛋白编码一种毒素。

4.权利要求1的盒，其中上述靶含有为致瘤细胞独有的寡核苷酸。

5.抑制致瘤细胞生长的一种方法，包括将上述细胞与含有双链核酸分子的掩藏表达盒接触；

其中第一条链含有连接到侧翼序列下游的编码目的蛋白质的RNA序列，以及可操作的插入到该RNA序列上游的翻译起始点；以及

结合到侧翼序列的第二条反义链，其中上述第二条链对应于靶分子的反义寡核苷酸。

6.权利要求5的方法，其中上述盒进一步含有连接到侧翼序列5′末端的7-甲基鸟嘌呤帽子。

7.权利要求5的方法，其中上述翻译起始点含有Kozak序列。

8.权利要求5的方法，其中上述目的蛋白质是一种毒素。

9.权利要求8的方法，其中上述靶含有为致瘤细胞特有的核苷酸序列。

10.在靶分子存在时控制目的蛋白质表达的一种方法，上述方法包括将含有靶分子的细胞与含有双链核酸分子的掩藏表达盒接触，其中第一条链含有连接到侧翼序列下游的编码目的蛋白的RNA序列，并且一个可操作插入到该RNA序列的上游的翻译起始点；以及，

结合到侧翼序列的第二条反义链，其中上述第二条链对应靶分子的反义寡核苷酸。

11.权利要求10的方法，其中上述盒进一步包括连接到侧翼序列5′末端的7-甲基鸟嘌呤帽子。

12.权利要求10的方法，其中上述目的蛋白编码一种毒素。

13.权利要求10的方法，其中上述靶含有为致瘤细胞特有的核苷酸序列。

14.在特定器官中产生目的蛋白的一种方法，包括将上述器官的细胞与含有双链核酸分子的掩藏表达盒接触，其中第一条链含有连接到侧翼序列下游的编码上述目的蛋白的RNA序列，并且有一个可操作的插入RNA序列的上游的翻译起始点；以及，

结合到侧翼序列的第二条反义链，其中上述反义链对应上述器官特异的靶分子。

15.权利要求14的方法，其中上述盒进一步含有连接到侧翼序列5′末端的7-甲基鸟嘌呤帽子。