[发明专利]转染颗粒

权利要求书

1．一种用于利用核酸分子在体内和体外转染高级真核生物细胞的颗粒，包括一个或多个用有机阳离子分子凝聚的核酸分子，所述颗粒是通过使核酸分子与相同或不同的有机阳离子前体分子复合，而不使核酸分子之间交联，并且在该核酸模板上该前体分子彼此之间共价键合而制备的。

2．如权利要求1所述的转染颗粒，其中所述阳离子分子是通过阳离子去污剂前体分子的二聚或低聚而得到的脂质。

3．如权利要求2所述的转染颗粒，其中该阳离子去污剂前体分子包含：

a)至少一个用于与一个或多个其它去污剂分子键联的官能团，

b)至少一个亲油性基团，

c)无毒的受体主链

d)用于与核酸分子键联的阳离子基团。

4．如权利要求3所述的转染颗粒，其中该阳离子前体去污剂分子与其它去污剂分子键联的官能团是可二聚或可聚合的官能团，其选自硫醇，酰肼，醛，胺，和被适当取代以提供烯胺的乙烯基。

5．如权利要求4所述的转染颗粒，其中该亲油残基选自亲油的酰胺，酯或醚。

6．如权利要求3所述的转染颗粒，其中用于与核酸分子键联的官能团选自胺或其衍生物。

7．如权利要求6所述的转染颗粒，其中用于与核酸分子键联的官能团是胍。

8．如权利要求1所述的转染颗粒，其中所述有机阳离子前体分子以如下通式Ⅰ表示其中

R₁表示(C₁-C₁₀-亚烷基)-SH，其中亚烷基可以是直链或支链的烃基；

R₂表示-NR₄R₅，-NHR₄R₅⁺，-N(R₄)₂R₅⁺，-C(=NR₄)NR₅R₆，-C(=X)-C₁-C₁₀-亚烷基，其中亚烷基可以是直链或支链的烃基，并可被至多4个二烷基氨基或一个硫代单糖所取代；

R₃表示直链或支链的并可任选被最好是一个或多个卤原子或二烷基氨基所取代的C₅-C₃₀-烷基，或者表示

直链或支链的至多含有10个C=C双键，并可任选被最好是一个或多个卤原子或二烷基氨基所取代的C₅-C₃₀-烯基，或者表示

直链或支链的至多含有10个C≡C双键，并可任选被最好是一个或多个卤原子或二烷基氨基所取代的C₅-C₃₀-炔基，或者表示

可任选被取代的C₆-C₁₀-芳基，或者表示

可任选被取代的C₇-C₁₆-芳烷基，或者表示

C₅-C₃₀-烷基链，该烷基链被至多10个氨基-NR₄-所间断并任选含有一个可任选被氨基酸所取代的氨基；

R₄，R₅和R₆分别独立地表示氢或C₁-C₄-烷基；

X表示O或S；

Y表示C=O或C=S和

Z表示O、S或-NR₄-。