[发明专利]控制基因表达

权利要求书

1．阻抑，延迟或要不然降低细胞，组织或器官中的靶基因表达的方法，所述方法包括在足以翻译欲被修饰的所述靶基因的mRNA产物的条件下，将一个或多个分散的核酸分子或外源核酸分子导入所述细胞，组织或器官达一段时间，所述核酸分子含有多拷贝与所述靶基因的核苷酸序列或其区域基本上相同或与其互补的核苷酸序列，前提条件是所述mRNA产物的转录不能全部受到阻抑或降低。

2．权利要求1的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子含有靶基因序列或其区域或其互补序列的反向重复序列。

3．权利要求1的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子含有靶基因序列或其区域或其互补序列的同向重复序列。

4．权利要求1的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子含有靶基因序列或其区域或其互补序列的同向和反向重复序列。

5．权利要求1至4中任一项的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子中的靶基因序列或其区域或其互补序列的拷贝数为2。

6．权利要求1至4中任一项的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子中的靶基因序列或其区域或其互补序列的拷贝数为3。

7．权利要求1至4中任一项的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子中的靶基因序列或其区域或其互补序列的拷贝数为4。

8．权利要求1至4中任一项的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子中的靶基因序列或其区域或其互补序列的拷贝数为6。

9．权利要求1至4中任一项的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子中的靶基因序列或其区域或其互补序列的拷贝数为10。

10．权利要求1至9中任一项的方法，其中分散的核酸分子或外源核酸分子含有串联重复的靶基因序列，其中所述串联重复序列的一个或多个重复单位与另一个单位之间被含有核酸的填充片段分开。

11．权利要求1至10中任一项的方法，其中细胞，组织或器官是动物细胞，组织或器官。

12．权利要求11的方法，其中动物是小鼠。

13．权利要求1至10中任一项的方法，其中细胞，组织或器官是植物细胞，组织或器官。

14．权利要求13的方法，其中植物是烟草植物。

15．权利要求1至14中任一项的方法，其中靶基因是细胞，组织或器官之基因组中所含的基因。

16．权利要求15的方法，其中靶基因是α-1，3-半乳糖基转移酶。

17．权利要求1至14中任一项的方法，其中靶基因得自细胞，组织或器官或含有所述细胞，组织或器官之生物体的病原体的基因组。

18．权利要求17的方法，其中病原体是病毒。

19．权利要求18的方法，其中病毒是动物病原体。

20．权利要求19的方法，其中病毒是BEV。

21．权利要求18的方法，其中病毒是植物病原体。

22．权利要求21的方法，其中病毒是PVY。

23．权利要求1至22中任一项的方法，其进一步包括根据它们有效调制靶基因表达的能力来选择分散的核酸分子或外源核酸分子。

24．阻抑，延迟或要不然降低细胞，组织或器官中的靶基因表达的方法，所述方法包括下列步骤：

(i)选择一个或多个分散的核酸分子或外源核酸分子，所述核酸分子含有串联重复的与所述靶基因的核苷酸序列或其区域基本上相同的或与其互补的核苷酸序列；

(ii)产生含有所述分散的核酸分子或外源核酸分子的合成基因，所述核酸分子与在所述细胞，组织或器官中可操作的启动子序列可操作相连；

(iii)将所述合成基因导入所述细胞，组织或器官；和

(iv)在足以翻译欲被修饰的所述靶基因的mRNA产物的条件下，将所述合成基因在所述细胞，组织或器官中表达一段时间，前提条件是所述mRNA产物的转录不能全部受到阻抑或降低。