[发明专利]螺石烯醇治疗线粒体紊乱的应用

摘要

本发明涉及用于治疗、预防线粒体紊乱或线粒体病或与线粒体紊乱或线粒体病有关的症状或降低其发生风险的方法和组合物。

主权项

1.一种包括给予罹患线粒体紊乱或受到线粒体紊乱威胁的哺乳动物的治疗方法，所述线粒体紊乱不是中枢神经系统的神经病变，所述方法包括给予所述哺乳动物有效量的式(I)化合物或其药学上可接受的盐：其中R₁、R₂、R₄、R₇、R₁₁、R₁₂和R₁₅各自独立为氢、任选插入-NR′-、-O-、-S-、-SO-、-SO₂-、-O-SO₂-、-SO₂-O-、-C(O)-、-C(O)-O-、-O-C(O)-、-C(O)-NR′-或-NR′-C(O)-的(C₁-C₈)烷基；羟基、N(R′)₂、羧基、氧代或磺酸，R₃为羟基、(C₁-C₈)烷氧基、(C₁-C₂₂)烷基CO₂或R′O₂C(CH₂)_2-8CO₂-，其中(C₁-C₂₂)烷基或(CH₂)_2-8可任选包含1-2个CH＝CH单元、1-2个OH和/或1-2个环氧取代基、甲苯-4-磺酰基氧基或苯甲酰氧基；R₆、R₈、R₉、R₁₀、R₁₃、R₁₄、R₁₆和R₁₇各自独立为氢、(C₁-C₈)烷基、羟基(C₁-C₈)烷基、(C₁-C₈)烷氧基或羟基；和X为O、S、S(O)或N(R′)、N(Ac)或N(甲苯-4-磺酰基氧基)；其中每一R′独立为H、(C₁-C₈)烷基、苯基或苄基。