[发明专利]治疗与视黄醇有关的疾病的方法、分析和组合物

摘要

本文描述了通过调节运甲状腺素蛋白(TTR)和视黄醇结合蛋白(RBP)在患者中的利用率来治疗某些与视黄醇有关的疾病和病症的方法和组合物。例如，该方法和组合物提供作治疗剂来治疗和/或预防与年龄相关的黄斑变性和/或营养不良、代谢性疾病、自发性颅内高压、骨肥厚和蛋白质错折叠和聚集疾病。所述的组合物可以用作单试剂治疗或与其他试剂或疗法联合使用。此外，本文描述了选择适当的可以调节TTR和RBP在患者中的利用率的试剂的方法和分析法。

主权项

1.有效量的第一化合物在制备治疗哺乳动物中I型或II型糖尿病的系统配制药物中的用途，其中所述第一化合物能在哺乳动物中调节RBP或TTR水平或活性，其中所述第一化合物具有通式(II)的结构：其中X¹选自NR²、O、S、CHR²；R¹是(CHR²)_x-L¹-R³，其中x是0、1、2，或3；L¹是单键或-C(O)-；R²是选自H、(C₁-C₄)烷基、F、(C₁-C₄)氟代烷基、(C₁-C₄)烷氧基、-C(O)OH、-C(O)-NH₂、-(C₁-C₄)烷基胺、-C(O)-(C₁-C₄)烷基、-C(O)-(C₁-C₄)氟代烷基、-C(O)-(C₁-C₄)烷基胺和-C(O)-(C₁-C₄)烷氧基的部分；和R³是H或是任选被1-3个独立选择的取代基取代的部分，所述取代基选自(C₂-C₇)烯基、(C₂-C₇)炔基、芳基、(C₃-C₇)环烷基、(C₅-C₇)环烯基和杂环；或其活性代谢物、或药学可接受的前药或溶剂化物。