[发明专利]通过修饰异常或反常表达基因的表达来治疗性干预个体的遗传病有效
| 申请号： | 200780023059.0 | 申请日： | 2007-04-20 |
| 公开（公告）号： | CN101472603A | 公开（公告）日： | 2009-07-01 |
| 发明（设计）人： | 彼得·亚伯拉罕·克利斯蒂安·T霍恩;彼得罗妮拉·约翰娜·伊丽莎白·施特尔恩贝尔赫;约翰内斯·特奥多鲁斯·登邓恩内恩;加里-让·布德韦恩·范奥姆门 | 申请（专利权）人： | 莱顿教学医院 |
| 主分类号： | A61K38/18 | 分类号： | A61K38/18;C12N5/06 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 | 代理人： | 章社杲;张 英 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | 本发明提供了用于减轻遗传病的方式和方法。在分化细胞中具有表型的遗传缺损可以导致在其前体细胞中的缺损。这些所谓的继发性缺损成为个体综合疾病的原因。在本发明中，目的在于减轻遗传病症状的基因干扰涉及分化细胞中的原发性遗传缺损和前体细胞中的继发性缺损。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 修饰 异常 反常 表达 基因 治疗 干预 个体 遗传病 | ||
【主权项】：
1. 一种化合物在用于降低、抑制和/或拮抗骨形态发生蛋白4(BMP4)在细胞中的表达，用于制备减轻个体中遗传性肌营养不良的症状的药剂中的应用。
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