[发明专利]通过向体内递送视紫红质核酸恢复视觉响应无效
| 申请号： | 200780025218.0 | 申请日： | 2007-05-04 |
| 公开（公告）号： | CN101484005A | 公开（公告）日： | 2009-07-15 |
| 发明（设计）人： | 潘卓华;亚历山大·M·季泽尔 | 申请（专利权）人： | 韦恩州立大学;宾夕法尼亚验光配镜学院 |
| 主分类号： | A01N43/04 | 分类号： | A01N43/04;C12N15/00 |
| 代理公司： | 隆天国际知识产权代理有限公司 | 代理人： | 高龙鑫;吴小瑛 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 编码光门控阳离子选择性膜通道，特别是编码通道视紫红质-2(Chop2)的核酸载体在动物模型中将光感器退化的视网膜中的视网膜内层神经元转化成光敏细胞。此类治疗可恢复视知觉和各方面的视觉。本发明提供了恢复受试者视网膜光敏感性的方法，其中该受试者由于光感器退化(如色素性视网膜炎或黄斑退化中的光感器退化)而丧失视觉。所述方法包括通过玻璃体内或视网膜下注射向所述受试者递送上述核酸表达载体，其中所述载体包含编码视紫红质的开放阅读框，并且所述开放阅读框可操作地与启动子序列和转录调控序列连接，从而在视网膜内层神经元中表达所述核酸。由此，这些通常为光失敏性的细胞被转化成光敏状态，并将视觉信息传递到脑部，以补偿视觉丧失并引起多种视觉能力的恢复。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 体内 递送 视紫红质 核酸 恢复 视觉 响应 | ||
【主权项】：
1. 恢复视网膜光敏感性的方法，其包括：(a)向视网膜神经元递送核酸表达载体，所述载体编码在所述神经元中表达的光门控通道视紫红质或光驱动离子泵视紫红质，其中所述载体包含编码视紫红质的开放阅读框、与所述开放阅读框可操作连接的启动子序列和任选的转录调控序列；和(b)在所述神经元中表达所述载体，从而恢复光敏感性。
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