[发明专利]能够以协同方式引起基因表达转录后沉默的方法和组合物无效
| 申请号： | 200980111803.1 | 申请日： | 2009-01-29 |
| 公开（公告）号： | CN101981189A | 公开（公告）日： | 2011-02-23 |
| 发明（设计）人： | 哈比尔·阿瓦德略雷特;玛丽亚普里菲卡西·福特斯阿隆索 | 申请（专利权）人： | 西马生物医学计划公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11 |
| 代理公司： | 南京经纬专利商标代理有限公司 32200 | 代理人： | 楼高潮 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 西班牙;ES |
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| 摘要： | 本发明涉及用于基因表达的转录后抑制的组合物，其通过经修饰的靶向作用于靶mRNA前体的预选区域的U1snRNA和siRNA、shRNA和/或miRNA型的基因表达沉默剂的联合使用，以及所述组合在由蛋白质的多余的过量表达所引起的疾病的治疗中的应用。 | ||
| 搜索关键词： | 能够 协同 方式 引起 基因 表达 转录 沉默 方法 组合 | ||
【主权项】：
一种包括一个或多个容器的组合物或者一个试剂盒部分，其包括：(i)第一组分，其包括至少一个U1 snRNA或者编码U1 snRNA的多聚核苷酸，其中所述U1 snRNA在其与内含子的5’末端的GU共有序列的结合序列内被修饰，使得其特异性结合到靶mRNA前体的3’末端外显子的预选区域，并能够抑制所述靶mRNA前体的加工；和(ii)第二组分，其包括至少一个基因表达沉默剂，该沉默剂特异性靶向于由mRNA前体加工而来的mRNA的预选区域，mRNA前体是(i)中所定义的U1 snRNA的靶标，并且能够导致所述靶mRNA在体内的沉默。
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