[发明专利]用于DMD的多外显子跳跃组合物有效
| 申请号： | 200980142321.2 | 申请日： | 2009-10-23 |
| 公开（公告）号： | CN102203253A | 公开（公告）日： | 2011-09-28 |
| 发明（设计）人： | 彼得·萨扎尼;瑞斯扎德·科勒 | 申请（专利权）人： | AVI生物制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 dmd 多外显子 跳跃 组合 | ||
【主权项】：
用于在人肌营养不良蛋白预加工的mRNA的加工中产生外显子44跳跃的组合物，包含含有20‑35个通过含磷亚基间连接而连接的吗啉代亚基的基本不带电的反义化合物，所述连接将一个亚基的吗啉代氮与相邻亚基的5’环外碳连接，所述反义化合物包含选自SEQ ID NOS：1‑20且能够与肌营养不良蛋白基因外显子44中的互补mRNA序列在所述化合物和mRNA之间形成Tm为至少45℃的异源双链体的序列。
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