[发明专利]通过抑制针对重编程因子的天然反义转录物来治疗重编程因子相关的疾病

摘要

本发明涉及反义寡核苷酸，具体而言，其通过靶定重编程因子的天然反义多核苷酸，来调节重编程因子的表达和/或功能。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与重编程因子表达有关的疾病和病症中的用途。

主权项

1.至少一种长度为12‑30个核苷酸的反义寡核苷酸在制备用于在体内或体外增量调节患者细胞或组织中选自SEQ ID NO: 1、2或3的重编程因子多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，其中所述至少一种寡核苷酸与以下多核苷酸的反向互补序列在序列上相同，所述多核苷酸由在选自SEQ ID NO: 4的1‑401、SEQ ID NO: 5的1‑493和SEQ ID NO: 6的1‑418的天然反义多核苷酸之内的12‑30个连续核苷酸组成，并且其中所述反义寡核苷酸靶定所述天然反义多核苷酸；其中所述至少一种反义寡核苷酸包含至少一个如SEQ ID NO: 7‑9、11、13和17所述的寡核苷酸序列。