[发明专利]用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏的剂量递增酶替代疗法无效
| 申请号： | 201080043910.8 | 申请日： | 2010-08-28 |
| 公开（公告）号： | CN102596232A | 公开（公告）日： | 2012-07-18 |
| 发明（设计）人： | 爱德华·H·舒克曼;罗伯特·J·德斯尼克;杰拉尔德·F·考克斯;劳拉·P·安德鲁斯;詹姆斯·M·默里 | 申请（专利权）人： | 西奈山医学院;基酶有限公司 |
| 主分类号： | A61K38/43 | 分类号： | A61K38/43 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 武晶晶;郑霞 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶(ASM)的剂量递增酶替代疗法，以用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的人个体，和尤其是具有尼曼-皮克二氏病(NPD)以及(在某些实施方案中)B型NPD的非神经学表现的患者。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 酸性 磷脂酶 缺乏 剂量 递增 替代 疗法 | ||
【主权项】：
一种用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏的人个体的方法，所述方法包括：(a)用于去堆积人个体中累积的鞘磷脂底物的方案，所述方案包括：(i)将初始的无毒低剂量的酸性鞘磷脂酶(ASM)施用给所述人个体；(ii)将连续更大剂量的ASM施用给所述人个体，并在每个连续剂量以后监测所述个体的一种或多种不利副作用，如由升高的胆红素或有关不利事件所指示的；和(b)维持方案，所述维持方案包括：施用等于或小于所述个体耐受的最大剂量的剂量，作为所述个体的维持剂量。
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