[发明专利]阳离子性脂质

摘要

本发明提供一种将核酸容易地导入细胞内的、式(I)(式中，R¹及R²相同或不同，为链烯基等，X¹及X²为氢原子，或者连接在一起形成单键或亚烷基，X³不存在，或者为烷基等，Y不存在，或者为阴离子，a及b相同或不同，为0～3，L³为单键等，R³为烷基等，L¹及L²为-O-、-CO-O-或者-O-CO-)表示的阳离子性脂质、含有该阳离子性脂质及核酸的组合物、使用含有该阳离子性脂质及核酸的组合物将核酸导入细胞内的方法等。

主权项

1.式(I)表示的阳离子性脂质，式中，R¹及R²相同或不同，为碳原子数12～24的直链状或支链状的烷基、链烯基或者炔基，或者R¹及R²连接在一起形成二烷基亚甲基、二链烯基亚甲基、二炔基亚甲基或烷基链烯基亚甲基，X¹及X²为氢原子，或者连接在一起形成单键或亚烷基，X³不存在，或者为碳原子数1～6的烷基或者碳原子数3～6的链烯基，X³不存在时，Y也不存在，a及b为0，L³为单键，R³为碳原子数1～6的烷基、碳原子数3～6的链烯基、吡咯烷-3-基、哌啶-3-基、哌啶-4-基或者被相同或不同的1～3个氨基、单烷基氨基、二烷基氨基、三烷基铵基、羟基、烷氧基、氨基甲酰基、单烷基氨基甲酰基、二烷基氨基甲酰基、吡咯烷基、哌啶基或吗啉基取代的碳原子数1～6的烷基或碳原子数3～6的链烯基，L¹及L²为-O-，或者Y也不存在，a及b相同或不同为0～3，并且a和b不同时为0，L³为单键，R³为碳原子数1～6的烷基、碳原子数3～6的链烯基、吡咯烷-3-基、哌啶-3-基、哌啶-4-基或者被相同或不同的1～3个氨基、单烷基氨基、二烷基氨基、三烷基铵基、羟基、烷氧基、氨基甲酰基、单烷基氨基甲酰基、二烷基氨基甲酰基、吡咯烷基、哌啶基或吗啉基取代的碳原子数1～6的烷基或碳原子数3～6的链烯基，L¹及L²相同或不同，为-O-、-CO-O-或者-O-CO-，或者Y也不存在，a及b相同或不同为0～3，L³为单键，R³为氢原子，L¹及L²相同或不同，为-O-、-CO-O-或者-O-CO-，或者Y也不存在，a及b相同或不同，为0～3，L³为-CO-或者-CO-O-，R³为吡咯烷-2-基、吡咯烷-3-基、哌啶-2-基、哌啶-3-基、哌啶-4-基、吗啉-2-基、吗啉-3-基或者被相同或不同的1～3个氨基、单烷基氨基、二烷基氨基、三烷基铵基、羟基、烷氧基、氨基甲酰基、单烷基氨基甲酰基、二烷基氨基甲酰基、吡咯烷基、哌啶基或吗啉基取代的碳原子数1～6的烷基或碳原子数3～6的链烯基，该取代基的至少一个为氨基、单烷基氨基、二烷基氨基、三烷基铵基、吡咯烷基、哌啶基或者吗啉基，L¹及L²相同或不同，为-O-、-CO-O-或者-O-CO-，X³为碳原子数1～6的烷基或者碳原子数3～6的链烯基时，Y为制药上可以允许的阴离子，a及b相同或不同，为0～3，L³为单键，R³为碳原子数1～6的烷基、碳原子数3～6的链烯基、吡咯烷-2-基、吡咯烷-3-基、哌啶-2-基、哌啶-3-基、哌啶-4-基、吗啉-2-基、吗啉-3-基或者被相同或不同的1～3个氨基、单烷基氨基、二烷基氨基、三烷基铵基、羟基、烷氧基、氨基甲酰基、单烷基氨基甲酰基、二烷基氨基甲酰基、吡咯烷基、哌啶基或吗啉基取代的碳原子数1～6的烷基或碳原子数3～6的链烯基，L¹及L²相同或不同，为-O-、-CO-O-或者-O-CO-。