[发明专利]自我复制RNA分子的病毒样递送颗粒有效
| 申请号： | 201180033479.3 | 申请日： | 2011-07-06 |
| 公开（公告）号： | CN103052400B | 公开（公告）日： | 2016-11-16 |
| 发明（设计）人： | A·吉尔;C·曼德尔;D·欧哈根;M·辛格 | 申请（专利权）人： | 诺华股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K39/155 | 分类号： | A61K39/155;A61K39/245;C12N15/86;C12N15/88 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 韦东 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | 通过用包裹在小颗粒中的自我复制型RNA进行给药达到核酸免疫目标。所述RNA编码感兴趣的免疫原，而颗粒可以通过模拟天然RNA病毒的递送功能来递送该RNA。因此本发明提供了在体内向脊椎动物细胞递送RNA的非病毒颗粒，其中所述颗粒由递送材料包裹着编码免疫原的自我复制RNA分子构成。这些颗粒是药物组合物的有用成分，用于针对各种疾病免疫对象。 | ||
| 搜索关键词： | 自我 复制 rna 分子 病毒 递送 颗粒 | ||
【主权项】：
一种用于向脊椎动物细胞体内递送自身复制型RNA分子的非病毒颗粒，所述自我复制型RNA分子编码(i)能从自身复制型RNA分子转录RNA的RNA依赖性RNA聚合酶和(ii)免疫原，其中(a)所述颗粒是脂质体且不含衣壳蛋白，并且其含有一种递送材料，所述材料包裹所述RNA分子，(b)所述RNA不含除了5'端帽子以外的修饰的核苷酸，其中所述RNA可在细胞里生成其自身的基因组RNA拷贝，但不会生成含有RNA的病毒体。
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