[发明专利]肌强直性营养障碍蛋白激酶(DMPK)表达的调节有效
| 申请号： | 201180035573.2 | 申请日： | 2011-07-19 |
| 公开（公告）号： | CN103167883A | 公开（公告）日： | 2013-06-19 |
| 发明（设计）人： | F·C·贝内特;苏珊·M·弗赖尔;R·A·马克雷德;桑杰·K·潘迪;查尔斯·A·桑顿;瑟曼·惠勒;S·H·程;安德鲁·雷吉尔;布鲁斯·M·文特沃斯 | 申请（专利权）人： | F·C·贝内特;苏珊·M·弗赖尔;R·A·马克雷德;桑杰·K·潘迪;查尔斯·A·桑顿;瑟曼·惠勒;S·H·程;安德鲁·雷吉尔;布鲁斯·M·文特沃斯 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京万慧达知识产权代理有限公司 11111 | 代理人： | 戈晓美;杨颖 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了用于减少动物中的DMPK mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本发明中还提供了用于优先减少动物中的CUGexp DMPK RNA、减少动物中的肌强直或减少动物中的剪接病变的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物对于治疗、预防、延迟或改善1型肌强直性营养不良或其症状是有用的。 | ||
| 搜索关键词： | 强直性 营养 障碍 蛋白激酶 dmpk 表达 调节 | ||
【主权项】：
一种实现CUGexp DMPK RNA的优先减少的方法，其包括：a.选择患有1型肌强直性营养不良或具有CUGexp DMPK RNA的受试者；b.给所述受试者施用与所述CUGexp DMPK RNA的非重复区域互补的经化学修饰的反义寡核苷酸，其中当与所述CUGexp DMPK RNA结合时，所述经化学修饰的反义寡核苷酸激活核糖核酸酶，从而实现所述CUGexp DMPK RNA的优先减少。
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