[发明专利]通过抑制电压门控钠通道α亚基(SCNA)的天然反义转录物而治疗SCNA相关疾病在审
| 申请号： | 201180035731.4 | 申请日： | 2011-06-23 |
| 公开（公告）号： | CN103025873A | 公开（公告）日： | 2013-04-03 |
| 发明（设计）人： | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼;B·德里昂;C·科伊托;J·H·萧 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/63;A61K48/00;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人： | 孟锐 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及调节电压门控钠通道α亚基(SCNA)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向电压门控钠通道α亚基(SCNA)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗SCNA表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 电压 门控 通道 scna 天然 反义 转录 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
1.长度为10至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸在制备上调生物系统中I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，其中所述至少一种寡核苷酸靶向I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的天然反义转录物，并且上调所述生物系统中所述I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的表达，其中所述生物系统选自SCN1A成纤维细胞系、SK-N-AS细胞系、Vero76细胞系、3T3细胞系、HepG2细胞系或CHP-212细胞系，并且，其中：上调所述SCN1A成纤维细胞系中I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NO:37、45、47-49、51、55、57、62、70、83-85、87或90-94；上调所述SK-N-AS细胞系中I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NO:45、51、55、57、60、62、70或83；上调所述Vero76细胞系中I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NO:40、45、47-49、51、55、57、60、62、70、78或87；上调所述3T3细胞系中I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NO:37、45或78；上调所述HepG2细胞系中I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NO:37、40、45、60、62或70；上调所述CHP-212细胞系中I型电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的所述至少一种反义寡核苷酸的序列选自SEQ ID NO:45或55。
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