[发明专利]Sanfilippo综合症类型B的治疗在审
| 申请号： | 201180040795.3 | 申请日： | 2011-06-25 |
| 公开（公告）号： | CN103269709A | 公开（公告）日： | 2013-08-28 |
| 发明（设计）人： | M·F·康西诺;P·加莱斯;J·潘;K·霍姆斯;P·马尔蒂尼;A·罗曼什柯;M·梅亚潘;B·张;A·伊斯肯德瑞安;D·伦德伯格;A·诺顿;B·斯特拉克-罗格;Y·黄;M·亚里山德里尼;R·菲佛 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/47 | 分类号： | A61K38/47;A61P25/00;A61P25/28 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;葛强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 除了其它的以外，本发明提供了治疗Sanfilippo综合症类型B(Sanfilippo B)的方法和组合物，通过例如鞘内(IT)施用Naglu蛋白质。合适的Naglu蛋白质可以是重组的、基因活化的或者天然的蛋白质。在一些实施方案中，合适的Naglu蛋白质是重组的Naglu蛋白质。在一些实施方案中，重组的Naglu蛋白质是融合蛋白质，其含有Naglu域和溶酶体靶向部分。在一些实施方案中，所述靶向域是IGF-II部分。 | ||
| 搜索关键词： | sanfilippo 综合症 类型 治疗 | ||
【主权项】：
治疗Sanfilippo综合症类型B(San B)疾病的方法，包括步骤：向有需要治疗的受试者鞘内施用重组的α‑N‑乙酰氨基(Naglu)蛋白质。
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